Estudio de fase 2/3 para evaluar la seguridad, eficacia y farmacocinética del tratamiento con atumelnant en participantes pediátricos con hiperplasia suprarrenal congénita, incluida una extensión a largo plazo

Descripción detallada

Este estudio de fase 2/3 con extensión de etiqueta abierta está diseñado para evaluar la seguridad, eficacia, farmacocinética (FC) y farmacodinamia (FD) del tratamiento con atumelnant en participantes pediátricos con HSC clásica. La Parte A es una porción de fase 2, de etiqueta abierta, con cohortes semi-secuenciales. La Parte B es la porción confirmatoria de fase 3, doble ciego, aleatorizada y controlada con placebo. La Parte C es la porción de extensión de etiqueta abierta (EEA) del estudio. Los participantes de las Partes A y B son elegibles para inscribirse en la Parte C (EEA). Se estima inscribir un total de aproximadamente 153 participantes (cohortes planificadas y opcionales) de entre 1 y menos de 18 años de edad. Las primeras 3 cohortes de la Parte A corresponden a participantes de entre 12 y menos de 18 años y serán secuenciales; se requiere la revisión de datos y aprobación del Comité de Revisión de Seguridad (CRS) antes de inscribir cada cohorte siguiente. La cuarta cohorte de la Parte A incluye participantes de entre 1 y 11 años y comenzará una vez que las Cohortes 1 y 2 hayan concluido, se hayan cumplido los requisitos adicionales y el CRS haya revisado los datos de las Cohortes 1 y 2.