Resumen

El propósito de este estudio fue evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo y proporcionar acceso postensayo a sacubitril/valsartan a los participantes elegibles que completaron exitosamente la Parte 2 del estudio central CLCZ696B2319 (PANORAMA-HF) según el protocolo.

Descripción detallada

Este fue un estudio de extensión a largo plazo, multicéntrico y de etiqueta abierta para los participantes que completaron exitosamente la Parte 2 del estudio central PANORAMA-HF o que discontinuaron el fármaco del estudio de forma temprana en la Parte 2 debido a la implementación de una medida de seguridad urgente (MSU) del estudio central PANORAMA-HF. Siempre que cumplieran con los requisitos del protocolo, estos pacientes eran elegibles para participar en la extensión de etiqueta abierta. Dependiendo de cuándo y dónde se inscribió el participante, la duración del estudio fue de un mínimo de 1 año, o hasta la obtención de la autorización de comercialización local y disponibilidad comercial, o hasta alcanzar el límite máximo permitido por las regulaciones locales, o hasta diciembre de 2023, lo que ocurriera primero.

Elegibilidad

Edad mínima: 1 YearEdad máxima: 18 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Signed informed consent
On study drug at PANORAMA-HF Part 2 EOS visit. Does not have any significant safety issue

Criterios de exclusión

Subject only participated in PANORAMA-HF Part 1 or was a SF in PANORAMA-HF or permanently discontinued study drug in PANORMA-HF Part 2
Use of investigational drugs within 5 half-lives of enrollment or within 30 days (longer duration); with the exception of PANORAMA-HF study drug (requires \>/=36-hour washout before baseline visit)
History of hypersensitivity or allergy to study treatment, its excipients or drugs of similar chemical class, ACEIs, ARBs, or NEP inhibitor and known/suspected contraindications to sacubitril/valsartan
Renal vascular hypertension (including renal artery stenosis)
Significant renal estimated glomerular filtration rate disorder (eGFR calculated using modified Schwartz formula \<30% mean GFR for age); hepatic disorder (serum aspartate aminotransferase or alanine aminotransferase \> 3 times upper limit of normal); gastrointestinal disorder or biliary disorder
History of angioedema
Parents or legal guardians of subject who do not give consent or allow the child to give assent, or inability of patient or parents/legal guardians to follow instructions or comply with follow-up procedures
Any medical condition(s) that may put the patient at risk in the investigator's opinion or that the investigator deems unsuitable for the study

Intervenciones

drug

sacubitril/valsartan

Target dose 3.1 mg/kg bid Formulations: Tablets (50, 100, 200 mg) Granules \[12.5 mg (4 granules), 31.25 mg (10 granules), in capsules\] Liquid (1 mg/ml, 4 mg/ml, prepared from tablets)

Estudio multicéntrico para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de sacubitril/valsartan de etiqueta abierta en pacientes pediátricos con insuficiencia cardíaca por disfunción sistólica del ventrículo izquierdo sistémico que hayan completado el estudio CLCZ696B2319.