Resumen

El propósito de este ensayo es: 1. Evaluar la eficacia, farmacocinética y seguridad de remibrutinib frente a placebo en adolescentes de 12 a <18 años de edad con urticaria espontánea crónica (UEC) inadecuadamente controlada con antihistamínicos H1. 2. Recopilar datos de eficacia, seguridad y tolerabilidad a largo plazo de remibrutinib en adolescentes que hayan completado 24 semanas de tratamiento. 3. Recopilar datos de seguridad en esta población durante hasta tres años después de la última dosis del tratamiento del estudio.

Descripción detallada

Este ensayo consta de 3 períodos distintos: 1. El «período central», que es aleatorizado y doble ciego, durante el cual 2/3 de los participantes recibirán remibrutinib y 1/3 recibirá placebo durante 24 semanas. Duración total: aproximadamente 32 semanas (10 visitas al centro). 2. Un «período de extensión de etiqueta abierta (EEA)» opcional, propuesto a todos los participantes que completaron las 24 semanas de tratamiento del «período central» y todas las evaluaciones programadas en la visita de la semana 24. Según los síntomas de UEC del participante (evaluados por el médico), recibirán remibrutinib durante 24 semanas o entrarán en un período observacional sin tratamiento de 1 año. Si los síntomas de UEC reaparecen durante el período observacional, los participantes pueden cambiar al período de tratamiento en cualquier momento (a decisión del médico). Al finalizar el período de tratamiento de 24 semanas, si la UEC está controlada, los participantes entrarán en el período observacional de 1 año; de lo contrario, podrán continuar con otro ciclo de tratamiento con remibrutinib de 24 semanas. El número de ciclos de tratamiento con remibrutinib u observacionales se limitará a 6 cada uno. Duración total: de 1 año a aproximadamente 3 años, y número de visitas: de 3 a 15 (según los síntomas de UEC). 3. Un «período de seguimiento a largo plazo sin tratamiento» opcional, propuesto a todos los participantes que completaron al menos 4 meses de tratamiento en el «período de EEA». No se administrará ningún tratamiento. Duración: 3 años con 1 visita al centro y hasta 4 visitas de seguimiento telefónico.

Elegibilidad

Edad mínima: 12 YearsEdad máxima: 17 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Male and female adolescent participants aged \>= 12 to \< 18 years of age at the time of signing the informed consent
CSU duration for \>= 6 months prior to screening (defined as the onset of CSU determined by the investigator based on all available supporting documentation)
Diagnosis of CSU inadequately controlled by second-generation H1-AH at the time of randomization defined as:
The presence of itch and hives for ≥ 6 consecutive weeks prior to screening despite the use of second-generation H1-AH during this time period according to local treatment guidelines
UAS7 score (range 0 - 42) \>= 16, ISS7 score (range 0 - 21) \>= 6 and HSS7 score (range 0 - 21) \>= 6 during the 7 days prior to randomization (Day 1)
Documentation of hives within three months before randomization (either at screening and/or at randomization; or documented in the participants' medical history)

Criterios de exclusión

Previous use of remibrutinib or other BTK inhibitors
Significant bleeding risk or coagulation disorders
History of gastrointestinal bleeding
Requirement for anti-platelet medication, except for acetylsalicylic acid up to 100 mg/d or clopidogrel up to 75 mg/d. The use of dual anti-platelet therapy (e.g., acetylsalicylic acid + clopidogrel) is prohibited
History or current hepatic disease
Evidence of clinically significant cardiovascular, neurological, psychiatric, pulmonary, renal, hepatic, endocrine, metabolic, hematological disorders, gastrointestinal disease or immunodeficiency that, in the investigator's opinion, would compromise the safety of the participant, interfere with the interpretation of the study results or otherwise preclude participation or protocol adherence of the participant
History of hypersensitivity to any of the study drugs or its excipients or to drugs of similar chemical classes
Participants having a clearly defined predominant or sole trigger of their chronic urticaria (chronic inducible urticaria) including urticaria factitia (symptomatic dermographism), cold-, heat-, solar-, pressure-, delayed pressure-, aquagenic-, cholinergic-, or contact-urticaria
Other diseases with symptoms of urticaria or angioedema, including but not limited to urticaria vasculitis, urticaria pigmentosa, erythema multiforme, mastocytosis, hereditary angioedema, or drug-induced urticaria
Any other skin disease associated with chronic itching that might influence in the investigator's opinion the study evaluations and results, e.g., atopic dermatitis, bullous pemphigoid, dermatitis herpetiformis, senile pruritus or psoriasis

Intervenciones

drug

LOU064 (blinded)

LOU064 (blinded) active treatment

drug

placebo

matching active drug

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