El objetivo primario fue evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento con BAY81-8973 para la profilaxis y el tratamiento de sangrados irruptivos en niños con hemofilia A grave. Los objetivos secundarios fueron: - Evaluar la seguridad y eficacia de BAY81-8973 durante cirugías. - Evaluar la recuperación incremental de BAY81-8973. - Evaluar los parámetros farmacocinéticos (FK) en un subgrupo de niños (pacientes previamente tratados [PTPs] y pacientes previamente no tratados [PUPs] / pacientes mínimamente tratados [MTPs]; la participación en el muestreo FK fue voluntaria y requirió consentimiento).
Estudio principal: 25-50 UI/kg al menos 2 veces/semana durante 6 meses y al menos 50 días de exposición (DE), infusión IV; Estudio de extensión: 25-50 UI/kg al menos 2 veces/semana durante al menos 100 DE acumulados (estudio principal - Parte A y estudio de extensión), infusión IV. Día de exposición (DE): un DE es una unidad de tiempo (1 día) en la que se administra tratamiento de reemplazo para la hemofilia a un paciente.
Estudio principal: 15-50 UI/kg al menos 1 vez/semana durante al menos 50 DE o hasta el desarrollo de inhibidores, infusión IV; Estudio de extensión: para participantes que hayan alcanzado al menos 50 DE en el estudio principal - Parte B: 25-50 UI/kg al menos 2 veces/semana durante al menos 100 DE acumulados (estudio principal - Parte B y estudio de extensión), infusión IV. Para participantes que desarrollaron un inhibidor en el estudio principal - Parte B: hasta 200 UI/kg por día o 100 UI/kg dos veces al día a criterio del investigador y el investigador coordinador, hasta la erradicación exitosa del inhibidor o hasta el fracaso, durante hasta 18 meses (el tratamiento más allá de los 18 meses requirió acuerdo con el patrocinador y el investigador coordinador), infusión IV.
Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina