Resumen

El objetivo de este estudio es investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de eltrombopag en niños con trombocitopenia inmune crónica previamente tratada, de entre 1 y 17 años de edad. Este es un estudio en 2 partes. En la parte 1, los pacientes serán aleatorizados para recibir eltrombopag o placebo durante 13 semanas. Todos los pacientes que completen la parte 1 pasarán a la parte 2. En la parte 2, todos los pacientes recibirán 24 semanas de eltrombopag.

Descripción detallada

Este es un estudio de Fase III en dos partes, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y de etiqueta abierta, para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de eltrombopag en pacientes pediátricos con PTI crónica previamente tratada. En la Parte 1, los pacientes serán aleatorizados para recibir eltrombopag o placebo durante un período de tratamiento doble ciego controlado con placebo de 13 semanas. Tras completar la Parte 1, los pacientes comenzarán la Parte 2, en la que recibirán eltrombopag de manera abierta durante un período de tratamiento de 24 semanas.

Elegibilidad

Edad mínima: 1 YearEdad máxima: 17 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Se debe obtener el consentimiento informado por escrito del tutor del paciente y el asentimiento informado correspondiente del paciente (para niños mayores de 6 años).
Los pacientes deben tener entre 1 año y menos de 18 años de edad en el Día 1.
Los pacientes deben tener un diagnóstico confirmado de PTI crónica de al menos 1 año de duración al momento del tamizaje, según las guías publicadas en el Informe del Grupo de Trabajo Internacional.
Un frotis de sangre periférica o un examen de médula ósea debe respaldar el diagnóstico de PTI sin evidencia de otras causas de trombocitopenia.
Los pacientes deben ser refractarios o haber recaído tras al menos una terapia previa para la PTI, o bien no poder continuar otros tratamientos para la PTI por razones médicas.
Los pacientes deben tener un recuento de plaquetas en el Día 1 (o dentro de las 48 horas previas) inferior a 30 Gi/L.
El tratamiento previo para la PTI con inmunoglobulinas (IgIV y anti-D) debe haberse completado al menos 2 semanas antes del Día 1, o bien dichas terapias deben haberse completado al menos 1 semana antes del Día 1 y haber sido claramente ineficaces.
El tratamiento previo para la PTI con esplenectomía, rituximab y ciclofosfamida debe haberse completado al menos 4 semanas antes del Día 1.
Los pacientes tratados con medicación concomitante para la PTI (p. ej., corticosteroides o azatioprina) deben estar recibiendo una dosis estable durante al menos 4 semanas antes del Día 1.
Los pacientes deben tener un hemograma completo (HC) que no sugiera otro trastorno hematológico.
Los pacientes deben tener los siguientes resultados de laboratorio.
Tiempo de protrombina con razón internacional normalizada (RIN) y tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) dentro del 80 al 120% del rango normal.
Parámetros de química clínica que NO superen el límite superior del rango de referencia normal en más del 20% para los siguientes: creatinina, ALT, AST, bilirrubina total y fosfatasa alcalina.
Albúmina total que no esté por debajo del límite inferior normal en más del 10%.
Las pacientes en edad fértil (posmenárquicas) deben.
Tener un resultado negativo en la prueba de embarazo dentro de las 24 horas previas a la primera dosis del tratamiento del estudio.
Aceptar y poder proveer una muestra de sangre u orina para la prueba de embarazo durante el estudio.
Aceptar usar métodos anticonceptivos eficaces durante el estudio y durante 28 días después de la última dosis del tratamiento del estudio, y no estar en período de lactancia.
Los pacientes de sexo masculino con pareja femenina en edad fértil deben aceptar usar métodos anticonceptivos eficaces desde 2 semanas antes de la administración de la primera dosis del tratamiento del estudio hasta 3 meses después de la última dosis.
En Francia, un paciente será elegible para la inclusión en este estudio únicamente si está afiliado o es beneficiario de una categoría de seguridad social.

Criterios de exclusión

Pacientes con síndrome de Evans (trombocitopenia autoinmune y hemólisis autoinmune).
Pacientes con trombocitopenia hereditaria conocida (p. ej., trastornos MYH9).
Pacientes que hayan recibido tratamiento con un fármaco en investigación dentro de los 30 días o las 5 semividas (lo que sea mayor) previos al Día 1.
Pacientes que hayan recibido previamente eltrombopag o cualquier otro agonista del receptor de trombopoyetina.
Pacientes con cualquier anomalía clínicamente relevante, distinta de la PTI, identificada en el examen de tamizaje o cualquier otra condición o circunstancia médica que, a criterio del investigador, haga al paciente no apto para participar en el estudio o sugiera otro diagnóstico primario (p. ej., trombocitopenia secundaria a otra enfermedad).
Pacientes con enfermedad maligna concurrente o previa, incluidos los trastornos mieloproliferativos.
Pacientes que se prevé no podrán continuar su terapia actual durante al menos 13 semanas adicionales.
Pacientes con antecedentes de anomalía de aglutinación plaquetaria que impida la medición confiable del recuento de plaquetas.
Pacientes con diagnóstico de trombocitopenia inmune secundaria, incluidos aquellos con evidencia de laboratorio o clínica de infección por VIH, síndrome de anticuerpos antifosfolipídicos, infección crónica por hepatitis B, infección por el virus de la hepatitis C, o cualquier evidencia de hepatitis activa al momento del tamizaje.
Pacientes tratados con cualquier medicamento que afecte la función plaquetaria (incluidos, entre otros, aspirina, clopidogrel y/o AINEs) o anticoagulantes durante más de 3 días consecutivos dentro de las 2 semanas previas al Día 1.
Todo paciente considerado niño bajo cuidado institucional, definido como aquel que ha sido colocado bajo el control o la protección de una agencia, organización, institución o entidad por los tribunales, el gobierno o un organismo gubernamental, actuando de acuerdo con las facultades conferidas por la ley o la reglamentación. Esto puede incluir a un niño al cuidado de padres adoptivos temporales o que vive en un hogar de acogida o institución, siempre que el arreglo se encuadre en la definición anterior. La definición de niño bajo cuidado institucional no incluye a un niño adoptado ni a aquel que tiene tutor legal designado.
Pacientes con reacción de hipersensibilidad inmediata o tardía conocida, o idiosincrasia a medicamentos químicamente relacionados con eltrombopag o a sus excipientes, que contraindiquen su participación.
Cualquier trastorno médico o psiquiátrico preexistente grave y/o inestable, u otras condiciones que puedan interferir con la seguridad del paciente o su cumplimiento de los procedimientos del estudio.

Resumen

Descripción detallada

Elegibilidad

Criterios de inclusión

Criterios de exclusión

Intervenciones

eltrombopag

Placebo

Ubicaciones

GSK Investigational Site

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