Extensión a largo plazo, abierta, del estudio AMB112529. Todos los sujetos podrán permanecer en el estudio de extensión durante un mínimo de seis meses. Transcurrido ese período, los sujetos podrán continuar en el estudio de extensión hasta que se cumpla una de las siguientes condiciones: El sujeto cumple 18 años de edad (momento en que puede recibir el producto comercializado). El producto es aprobado y se encuentra disponible para su uso en el grupo etario del sujeto. Se discontinúa el desarrollo para uso en la población pediátrica. El sujeto decide que ya no desea participar en el estudio. El investigador considera que es en el mejor interés del sujeto discontinuar ambrisentan (por ejemplo, por razones de seguridad). El objetivo primario es evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de ambrisentan en la población pediátrica con HAP. Los objetivos secundarios son la mortalidad por todas las causas y el cambio desde el valor basal del estudio AMB112529 en los parámetros de eficacia.
La hipertensión arterial pulmonar (HAP) es una enfermedad rara, progresiva y altamente incapacitante, caracterizada por obstrucción vascular y la presencia variable de vasoconstricción, lo que conduce a un aumento de la resistencia vascular pulmonar e insuficiencia cardíaca derecha. Si no se trata, la HAP conduce en última instancia a insuficiencia ventricular derecha y muerte; los sujetos adultos tienen una supervivencia media de 2,8 años sin tratamiento. Las estimaciones epidemiológicas varían, pero se estima que la prevalencia en Europa es del orden de 15 casos por millón. No se han realizado estudios epidemiológicos a gran escala sobre HAP en niños y los datos de resultados en pacientes pediátricos con HAP son escasos o inexistentes. Un registro en Francia (1995-1996) estima que la prevalencia en niños es de tan solo 3,7 casos por millón. En una encuesta nacional y exhaustiva sobre la epidemiología, el manejo y la supervivencia de la HAP idiopática (HAPI) en el Reino Unido (UK), la incidencia fue de 0,48 casos por millón de niños por año y la prevalencia fue de 2,1 casos por millón de niños. Ambrisentan (comprimidos VOLIBRIS™) es un antagonista del receptor de endotelina (ARE) comercializado en la Unión Europea (UE) y otros países por GlaxoSmithKline (GSK) y en los Estados Unidos como LETAIRIS® por Gilead Sciences Inc. Ambrisentan está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con HAP a fin de mejorar la capacidad de ejercicio, disminuir los síntomas de la HAP y retrasar el deterioro clínico. El propósito principal de este estudio pediátrico a largo plazo es proporcionar información clínicamente relevante sobre la seguridad a largo plazo de ambrisentan en niños con las causas más frecuentes de HAP en este grupo etario. Este estudio está abierto únicamente a los pacientes que han participado en el Estudio AMB112529, un estudio aleatorizado, abierto, que compara parámetros de seguridad y eficacia de una dosis alta y una dosis baja de ambrisentan (ajustada por peso corporal) para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar en pacientes pediátricos de 8 a 18 años de edad, y en quienes está justificada la continuación del tratamiento con ambrisentan. Este estudio es parte de un Plan de Investigación Pediátrica (PIP; EMEA-000434-PIP01-08) acordado con el Comité Pediátrico (PDCO) de la Agencia Europea de Medicamentos.
Abierto, dosificación flexible de 2,5 a 10 mg (sin superar 10 mg/kg) por día.
Guymallen, Mendoza Province, Argentina
Ciudad de Buenos Aires, Argentina
Córdoba, Argentina