Ensayo multicéntrico, de fase III, no controlado, abierto, para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de BAY94-9027 para la profilaxis y el tratamiento del sangrado en niños previamente tratados (menores de 12 años) con hemofilia A grave

La hemofilia A es un trastorno hereditario de la coagulación en el que una proteína, el Factor VIII, necesaria para la formación de coágulos sanguíneos, está ausente o presente en niveles insuficientes. La hemofilia A enlentece el proceso de coagulación y la persona experimenta sangrados que ocasionan problemas graves que pueden conducir a discapacidad. El tratamiento estándar actual para la hemofilia A grave es la infusión de FVIII para detener el sangrado, o un tratamiento programado regular para prevenir la aparición de sangrados. Debido a la vida media corta del FVIII, la profilaxis puede requerir tratamiento con una frecuencia de hasta día por medio. En este ensayo se evalúan la seguridad y la eficacia de una molécula recombinante de Factor VIII de acción prolongada en 50 participantes masculinos menores de 12 años con hemofilia A grave. Estos participantes recibirán tratamiento abierto con rFVIII de acción prolongada durante aproximadamente 6 meses (o más tiempo, hasta completar 50 días de exposición) según un esquema regular de al menos una vez cada 7 días. Las dosis y los intervalos de dosificación podrán adaptarse según las necesidades clínicas del participante. Un segundo grupo de pacientes recibirá tratamiento abierto con el mismo fármaco durante 12 semanas según un esquema regular de 2 veces por semana. Los pacientes asistirán al centro de tratamiento para la extracción rutinaria de muestras de sangre y deberán llevar un diario electrónico. Se ofrecerá a los participantes la posibilidad de incorporarse a un estudio de extensión opcional para recopilar observaciones durante al menos 50 días de exposición adicionales.