Name: Estudio multicéntrico, de fase 3, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, para evaluar la eficacia y seguridad de pegcetacoplan en pacientes con glomerulopatía C3 o glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunes
Published: 2026-03-15T22:10:29.152Z

Resumen

Este es un estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de dosis subcutáneas (SC) dos veces por semana de pegcetacoplan en comparación con placebo en pacientes con glomerulopatía C3 (GC3) o glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunes (GNMPI), sobre la base de una reducción en la proteinuria.

Elegibilidad

Edad mínima: 12 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Terapia con inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina, bloqueante del receptor de angiotensina y/o inhibidor del cotransportador sodio-glucosa tipo 2, que sea estable y optimizada según el criterio del investigador, durante al menos 12 semanas previas a la aleatorización.
Haber recibido vacunas contra S. pneumoniae, N. meningitidis (tipos A, C, W, Y y B) y H. influenzae (tipo B) dentro de los 5 años previos a la aleatorización, o acordar recibirlas durante el período de cribado.
Edad de al menos 18 años; donde esté aprobado, también podrán inscribirse adolescentes (de 12 a 17 años) que pesen al menos 30 kg.
Diagnóstico de GC3 primaria o GNMPI (con o sin trasplante renal previo).
Evidencia de enfermedad renal activa, basada en uno o más de los siguientes criterios:
En adultos o adolescentes con una biopsia renal basal (ya sea realizada durante el cribado o una biopsia histórica obtenida dentro de las 28 semanas previas a la aleatorización), tinción C3c de al menos 2+ en la biopsia renal basal.
En adolescentes que no aporten una biopsia renal basal, al menos uno de los siguientes criterios:
Nivel plasmático de sC5b-9 por encima del límite superior de la normalidad durante el cribado.
C3 sérico por debajo del límite inferior de la normalidad (LIN) durante el cribado.
Presencia de sedimento urinario activo durante el cribado, evidenciado por hematuria con al menos 5 glóbulos rojos (GR) por campo de alto poder (CAP) y/o cilindros eritrocitarios en el análisis microscópico local o central de orina.
Presencia de factor nefrítico C3 en los 6 meses previos al cribado, según los resultados del laboratorio central o los antecedentes médicos.
No más del 50% de glomeruloesclerosis global o fibrosis intersticial en la biopsia basal para participantes adultos o adolescentes que aporten una biopsia basal.
Al menos 1 g/día de proteinuria en una recolección de orina de 24 horas durante el cribado y una relación proteína/creatinina urinaria (uPCR) de al menos 1000 mg/g en al menos 2 muestras de orina de primera hora de la mañana obtenidas durante el cribado.
eGFR ≥ 30 mL/min/1,73 m² calculado por la ecuación de creatinina de la Colaboración en Epidemiología de la Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI) para adultos o la ecuación de Schwartz a pie de cama para adolescentes.
Régimen estable para el tratamiento de GC3/GNMPI, según se describe a continuación:
Dosis estables de otros medicamentos que puedan afectar la proteinuria (por ejemplo, corticosteroides, micofenolato mofetilo y/u otros inmunosupresores permitidos que el participante reciba para el tratamiento de GC3 o GNMPI) durante al menos 12 semanas previas a la biopsia renal basal y la aleatorización.
Si el participante recibe prednisona (u otro corticosteroide sistémico) para el tratamiento de GC3 o GNMPI, la dosis es estable y no superior a 20 mg/día (o dosis equivalente de un corticosteroide distinto a la prednisona) durante al menos 12 semanas previas a la aleatorización.

Criterios de exclusión

Peso corporal mayor a 100 kg en el momento del cribado.
Exposición previa a pegcetacoplan.
GC3/GNMPI secundaria a otra afección (por ejemplo, infección, neoplasia maligna, gammapatía monoclonal, enfermedad autoinmune sistémica como lupus eritematoso sistémico, rechazo crónico mediado por anticuerpos o un medicamento), según el criterio del investigador.
Diagnóstico actual o previo de infección por virus de inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B (VHB) o hepatitis C (VHC), o serología positiva durante el cribado indicativa de infección por alguno de estos virus.
Hipersensibilidad a pegcetacoplan o a alguno de sus excipientes.
Antecedentes de enfermedad meningocócica.
Neoplasia maligna, excepto en los siguientes casos:
Cáncer de células basales o escamosas de piel curado.
Enfermedad in situ tratada con intención curativa.
Libre de neoplasia maligna y sin tratamiento durante ≥ 5 años.
Infección grave (por ejemplo, que requiera terapia antibiótica intravenosa) dentro de los 14 días previos a la primera dosis de pegcetacoplan.
Recuento absoluto de neutrófilos < 1000 células/mm³ en el momento del cribado.
Uso de rituximab, belimumab o cualquier terapia anticomplemento aprobada o en investigación distinta a pegcetacoplan dentro de las 5 semividas de ese producto previas al período de cribado.
Participantes de sexo femenino que estén embarazadas o que estén amamantando actualmente y no estén dispuestas a interrumpirlo durante la duración del estudio y durante al menos 90 días después de la última dosis del medicamento del estudio.
Presencia o sospecha de infección grave durante el período de cribado (incluyendo, entre otras, infecciones recurrentes o crónicas) que, en la opinión del investigador, pueda exponer al participante a un riesgo inaceptable por la participación en el estudio.
Intolerancia hereditaria a la fructosa conocida o sospechada.

Estudio multicéntrico, de fase 3, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, para evaluar la eficacia y seguridad de pegcetacoplan en pacientes con glomerulopatía C3 o glomerulonefritis membranoproliferativa por complejos inmunes

Resumen

Elegibilidad

Criterios de inclusión

Criterios de exclusión

Intervenciones

Pegcetacoplan

Placebo

Ubicaciones

Hospital Universitario Austral

Hospital Privado-Universitario de Cordoba

Clinica Privada Velez Sarsfield

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