Estudio observacional longitudinal NOVEL sobre pacientes con asma y/o EPOC para describir las características de los pacientes, los patrones de tratamiento y la carga de la enfermedad a lo largo del tiempo, e identificar fenotipos y endotipos.

Descripción detallada

El estudio NOVELTY es un estudio de cohorte observacional, prospectivo, longitudinal, multicéntrico y multinacional que incluirá pacientes con diagnóstico médico, o sospecha de diagnóstico, de asma y/o EPOC. Los pacientes serán sometidos a evaluaciones clínicas y recibirán atención médica estándar según lo determinado por el médico tratante. Todos los pacientes inscriptos en el estudio NOVELTY serán seguidos anualmente por su médico tratante durante una duración total de tres años. Además, se espera que los pacientes sean seguidos de forma remota una vez por trimestre. Se estima que aproximadamente 7.700 pacientes con sospecha o diagnóstico primario de asma y 7.100 pacientes con sospecha o diagnóstico primario de EPOC serán inscriptos por un grupo diverso de médicos (p. ej., médicos de atención primaria, alergólogos, neumonólogos) en consultorios comunitarios y hospitalarios ambulatorios dentro de los países seleccionados para NOVELTY. Exposiciones: El estudio NOVELTY es un estudio de cohorte longitudinal que no involucra ni estudia un producto medicinal específico; constituirá un registro de enfermedad. Se recopilará información sobre la exposición a tratamientos como parte de la atención habitual (frecuencia, tratamiento, duración). Estimaciones del tamaño muestral: El número mínimo objetivo de 100 pacientes por categoría diagnóstica (asma o EPOC), nivel de gravedad evaluado por el médico y país fue elegido para cumplir con muchos requisitos locales básicos de reembolso con precisión razonable, y para proporcionar un tamaño muestral grande para preguntas científicas aplicables entre niveles de gravedad y países. Por lo tanto, considerando los países seleccionados, se estima que aproximadamente 7.700 pacientes con asma y 7.100 pacientes con EPOC serán inscriptos. Análisis estadístico: Después de la recolección de datos basales y de cada recolección anual de datos, los datos se resumirán para la población general y por subgrupos preespecificados, incluyendo por país, datos demográficos, exposiciones, antecedentes de síntomas, antecedentes de tratamiento, características clínicas concurrentes, contexto de tratamiento, contexto socioeconómico y acceso a la atención médica, cuando sea relevante. Los cambios de los pacientes con respecto a su tratamiento, enfermedad o gravedad y otras variables observadas entre las visitas basales y de seguimiento también serán descritos. Para identificar posibles diferencias en el diagnóstico de la enfermedad y las clasificaciones de gravedad entre médicos y guías, los datos recopilados sobre resultados de función pulmonar, cuestionarios de síntomas, ocurrencia de exacerbaciones y medicación permitirán la clasificación formal y consistente de los pacientes según las guías internacionales relevantes y otras clasificaciones fenotípicas/diagnósticas actuales y futuras. Se utilizarán modelos multivariables para evaluar lo siguiente: la ocurrencia de exacerbaciones y otras condiciones, incluyendo infecciones del tracto respiratorio (ITR) superior e inferior y su relación con los resultados clínicos, la relación entre los resultados informados por el paciente (PRO) y el control de la enfermedad con el impacto en la actividad diaria y la calidad de vida, y la relación entre la utilización de recursos de salud en general y aquella relacionada con enfermedades respiratorias con la gravedad de la enfermedad, los resultados clínicos, el tipo de enfermedad, etc. Se utilizarán técnicas de análisis multivariable para identificar fenotipos y endotipos, basados en biomarcadores y/o parámetros clínicos que estén asociados con resultados diferenciales en cuanto a carga sintomática, evolución clínica y utilización de servicios de salud.