Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, con un período abierto y extensión a largo plazo para evaluar la eficacia y seguridad de rilzabrutinib en participantes con anemia hemolítica autoinmune caliente (AIHAc)

Este es un estudio de fase 3, doble ciego, de 2 brazos y grupos paralelos para investigar la eficacia, seguridad, farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD) de rilzabrutinib oral en la obtención de una respuesta duradera de hemoglobina (RDH) en comparación con placebo en aproximadamente 90 participantes masculinos y femeninos ≥ 18 años de edad con diagnóstico confirmado de AIHAc primaria. Tras un período de selección de 4 semanas, los participantes elegibles serán aleatorizados en una proporción 2:1 para recibir rilzabrutinib o placebo durante el período de análisis primario (PAP) con una duración de hasta 24 semanas. Todos los participantes que completaron el PAP continuarán en el período abierto (OLP) para recibir rilzabrutinib durante 28 semanas. Al completar el OLP, solo los participantes que demuestren un aumento de hemoglobina durante las últimas 8 semanas del OLP según los criterios especificados en el protocolo serán elegibles para continuar en la extensión a largo plazo (LTE) del estudio. La duración del período LTE será desde el primer participante incluido (FPI)-LTE hasta que el último participante complete 52 semanas en la LTE. El período de seguimiento de seguridad tras la finalización o interrupción del tratamiento será de 2 semanas.