Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 18 meses de duración para evaluar la seguridad y eficacia del nizubaglustat oral (AZ-3102) en las formas tardío-infantil y juvenil de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C y en las formas de inicio tardío-infantil y juvenil de la gangliosidosis GM1 o GM2

Descripción detallada

Consulte NCT #07054515 para obtener información sobre el Protocolo Maestro AZA-001-301. OBJETIVO PRIMARIO El objetivo primario de este estudio es demostrar la superioridad de eficacia sobre las manifestaciones atáxicas con la administración oral de nizubaglustat en comparación con placebo durante 18 meses en participantes con las formas tardío-infantil y juvenil de la enfermedad de NPC. OBJETIVOS SECUNDARIOS I. Evaluar la eficacia adicional en manifestaciones atáxicas y no atáxicas comparando nizubaglustat con placebo durante 18 meses en participantes con las formas tardío-infantil y juvenil de la enfermedad de NPC. II. Evaluar las propiedades farmacocinéticas (FC) de nizubaglustat tras la administración de la primera dosis (Visita 1) y en estado estacionario tras múltiples dosis administradas una vez al día. III. Evaluar los efectos farmacodinámicos (FD) de nizubaglustat. IV. Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la administración oral diaria de nizubaglustat en comparación con placebo durante 18 meses en participantes con las formas tardío-infantil y juvenil de la enfermedad de NPC.