Estudio multicéntrico aleatorizado de dos partes (inclisi... | EligiMed

Estudio multicéntrico aleatorizado de dos partes (inclisiran doble ciego versus placebo [año 1] seguido de inclisiran en abierto [año 2]) para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de inclisiran en niños (de 6 a menos de 12 años) con hipercolesterolemia familiar heterocigota y LDL-colesterol elevado

ReclutandoFase 3ClinicalTrials.gov

ID: NCT06597019RENIS: IS004948Tipo: INTERVENTIONALInicio: 9 de dic de 2024Fin estimado: 15 de abr de 2029

Resumen

Este es un estudio pivotal de fase III diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de inclisiran en niños (de 6 a \<12 años) con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) y colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) elevado.

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico de dos partes (1 año de inclisiran doble ciego versus placebo / 1 año de inclisiran en abierto) diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de inclisiran en niños (de 6 a \<12 años) con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) y colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) elevado, con tratamiento de base estable con terapia hipolipemiante estándar.

Elegibilidad

Edad mínima: 6 YearsEdad máxima: 11 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Male or female participants, 6 to \<12 years of age at screening
HeFH diagnosed either by genetic testing or on phenotypic criteria
Fasting LDL-C \>130 mg/dL (3.4 mmol/L) at screening
For participants 8 to \<12 years, on an optimal dose of statin (investigator's discretion) unless statin intolerant, with or without other lipid-lowering therapy (e.g. ezetimibe). For participants \<8 years, the use of background lipid-lowering treatment is based on investigator's discretion.
Participants on lipid-lowering therapies (such as statin and/or e.g. ezetimibe) must be on a stable dose for ≥30 days before screening with no planned medication or dose changes during study participation.

Criterios de exclusión

Previous treatment (within 90 days of screening) with monoclonal antibodies directed towards PCSK9
Secondary hypercholesterolemia, e.g. hypothyroidism or nephrotic syndrome
Homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH)
Body weight \<16 kg at the screening and/or randomization (Day 1) visit
Active liver disease defined as any known current infectious, neoplastic, or metabolic pathology of the liver or unexplained alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST) elevation \>3x ULN, or total bilirubin elevation \>2x ULN (except patients with Gilbert's syndrome)
Pregnant or nursing females
Recent and/or planned use of other investigational medicinal products or devices

Intervenciones

drug

Inclisiran

Inclisiran (inclisiran sodium 300 mg subcutaneous (s.c.) for participants with body weight ≥23 kg and inclisiran sodium 180 mg s.c. for participants with body weight \<23 kg. The dose level is based on the participant's body weight on Day 1 (for Part 1) and Day 360 (for Part 2), respectively.

drug

Placebo

Sterile normal saline (0.9% sodium chloride in water for subcutaneous injection)

Ubicaciones

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Buenos Aires, Argentina

RECRUITING

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CABA, Argentina

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