Estudio de Fase 1 sobre el Uso del Anticuerpo Anti-idiotipo Racotumomab en Pacientes con Tumores Malignos Pediátricos que Expresan Gangliósidos N-glicolilados y son Resistentes al Tratamiento Convencional.

Este estudio se llevará a cabo en niños con diagnóstico de cáncer con tumores conocidos por expresar gangliósidos N-glicolilados. La enfermedad debe ser resistente a la terapia convencional. Se evaluarán la toxicidad aguda y la respuesta inmune. La expresión de gangliósidos N-glicolilados en tumores ha sido investigada previamente en el banco de muestras tumorales de este Hospital. Se demostró la expresión de GM3 N-glicolil en neuroblastoma, sarcoma de Ewing, tumor de Wilms y retinoblastoma. Los gliomas y los tipos de tumor mencionados anteriormente tienen un pronóstico muy malo cuando el tratamiento convencional es ineficaz. Por ello se han examinado nuevas estrategias terapéuticas, y actualmente se están evaluando varios enfoques inmunoterapéuticos, incluyendo vacunas con células dendríticas, vacunas peptídicas y vacunas anti-idiotipo. Racotumomab es un anticuerpo anti-idiotipo capaz de inducir anticuerpos anti-GM3 N-glicolil en pacientes con melanoma, cáncer de mama y cáncer de pulmón. Los estudios de escalada de dosis han demostrado la seguridad de racotumomab en el rango de dosis de 0,5 a 2 mg. La dosis de 1 mg fue seleccionada para los estudios clínicos subsiguientes. Este ensayo clínico en niños comprende tres niveles de dosis: 0,15 mg, 0,25 mg y 0,4 mg, debido a la diferencia en la superficie corporal entre un adulto (en promedio 1,73 m²) y la población candidata para este estudio (0,55 a 0,7 m²).