MAGNITUDE-2: estudio de fase 3, multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y seguridad de NTLA-2001 en participantes con amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (ATTRv-PN)

Descripción detallada

Este es un estudio multinacional, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, en aproximadamente 50 participantes, que serán aleatorizados 1:1 para recibir una infusión única de nexiguran ziclumeran o placebo. Para garantizar que todos los participantes tengan la posibilidad de recibir nexiguran ziclumeran, los participantes tendrán la opción de cruzarse al brazo de estudio opuesto en el mes 12 o el mes 18, dependiendo de los criterios del estudio.