Estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico, de 18 meses, para evaluar la seguridad y eficacia del nizubaglustat oral (AZ-3102) en las formas tardío-infantil y juvenil de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C y en las formas de inicio tardío-infantil y juvenil de la gangliosidosis GM1 o GM2

Descripción detallada

Consulte el NCT #07054515 para obtener información sobre el Protocolo Maestro AZA-001-301. OBJETIVO PRIMARIO El objetivo primario de este estudio es demostrar la eficacia superior sobre las manifestaciones atáxicas con la dosificación oral de nizubaglustat en comparación con placebo, cuando se administra durante 18 meses en participantes con formas tardío-infantil y juvenil de gangliosidosis GM1/GM2. OBJETIVOS SECUNDARIOS I. Evaluar la eficacia adicional sobre las manifestaciones atáxicas y no atáxicas comparando la dosificación de nizubaglustat con placebo, cuando se administra durante 18 meses en participantes con formas tardío-infantil y juvenil de gangliosidosis GM1/GM2. II. Evaluar las propiedades farmacocinéticas (FC) de nizubaglustat tras la administración de la primera dosis (Visita 1) y en estado estacionario después de múltiples dosis diarias únicas. III. Evaluar los efectos farmacodinámicos (FD) de nizubaglustat. IV. Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la dosificación oral diaria de nizubaglustat en comparación con placebo, cuando se administra durante 18 meses en participantes con formas tardío-infantil y juvenil de gangliosidosis GM1/GM2.