Estudio de fase 3, de tratamiento en grupo único, abierto, para evaluar la seguridad de las infusiones de BAY 94-9027 para la profilaxis y el tratamiento del sangrado en niños con tratamiento previo de entre 7 y menos de 12 años con hemofilia A grave.

Los investigadores buscan una mejor forma de tratar la hemofilia A. La hemofilia A es un trastorno genético en el que el organismo no produce suficiente cantidad de una proteína llamada factor de coagulación 8 (FVIII), presente en la sangre. Las personas con hemofilia A pueden sangrar por largo tiempo a partir de heridas menores, presentar sangrados dolorosos en las articulaciones o sangrados internos. En la hemofilia A grave (niveles de factor de coagulación 8 inferiores al 1%), los sangrados son más frecuentes. En este estudio, los investigadores desean ampliar el conocimiento sobre el tratamiento denominado BAY94-9027. BAY94-9027 es un medicamento inyectable utilizado para reemplazar el factor de coagulación 8 faltante. En BAY94-9027, el factor de coagulación 8 ha sido pegilado (combinado con una sustancia llamada polietilenglicol [PEG]). Esto permite que el tratamiento permanezca más tiempo en el organismo, de modo que se requieran menos inyecciones. BAY94-9027 ya está disponible para la prevención y el tratamiento del sangrado en adultos y niños mayores de 12 años. BAY 94-9027 también se denomina Jivi. BAY94-9027 no está aún disponible para niños de entre 7 y menos de 12 años. Un riesgo potencial específico de los fármacos pegilados es que se formen anticuerpos en la sangre, que pueden unirse a la parte pegilada del fármaco y, a su vez, provocar reacciones alérgicas y una reducción de la eficacia del medicamento durante las primeras 4 infusiones. En los estudios realizados hasta la fecha, esto se ha observado en algunos niños menores de seis años, pero no en 29 niños de entre 6 y menos de 12 años tratados con BAY94-9027. Sin embargo, aún se necesita información adicional sobre la seguridad relacionada con la respuesta del organismo a BAY94-9027 en este grupo de edad. El objetivo principal de este estudio es evaluar cuán seguro es BAY94-9027 (seguridad) y cómo afecta al organismo (tolerabilidad) en niños con tratamiento previo con hemofilia A grave de entre 7 y menos de 12 años. Para responder esta pregunta, los investigadores estudiarán información sobre dos problemas médicos de especial interés: si ocurren reacciones alérgicas (denominadas también hipersensibilidad) y si el medicamento deja de funcionar correctamente (denominado también pérdida de eficacia) durante las primeras 4 infusiones. Las reacciones alérgicas pueden variar desde reacciones locales leves hasta efectos generalizados, como dificultad para respirar, erupciones cutáneas y presión arterial baja. Solo se considerarán las reacciones alérgicas relacionadas con el tratamiento del estudio. La evaluación de si ocurrió pérdida de eficacia se basará en la ocurrencia de sangrados, el nivel de factor de coagulación 8 en sangre tras la inyección (denominado recuperación), las pruebas de inhibidores del factor de coagulación 8 y la medición de anticuerpos contra el PEG. El estudio consta de dos partes, A y B. La parte A tiene una duración de 6 meses y la parte B de 18 meses. En la parte A, los participantes recibirán dos inyecciones de BAY94-9027 por semana. En la parte B, el número de inyecciones podrá reducirse, con hasta cinco días entre inyecciones. Los participantes del estudio realizarán aproximadamente 14 visitas al sitio del estudio y tendrán 15 llamadas telefónicas. En la parte A, la visita 1 es de selección; las visitas 2 a 5 tienen lugar dos veces por semana durante dos semanas; la visita 6 ocurre dos semanas después de la visita 5; las visitas 7 a 10 tienen lugar mensualmente y la visita 11 seis semanas después de la visita 10. En la parte B, las visitas al sitio se realizarán en los meses 9, 12, 18 y 24, con llamadas telefónicas mensuales entre visitas al sitio. Los participantes y sus cuidadores registrarán en un diario electrónico del paciente información sobre cuándo se administró el tratamiento del estudio y los episodios de sangrado ocurridos. Durante el estudio, los médicos del estudio y su equipo: * tomarán muestras de sangre, * realizarán exámenes físicos, * revisarán el diario electrónico de los participantes, * realizarán preguntas sobre la calidad de vida de los participantes, * preguntarán a los participantes cómo se sienten y qué eventos adversos están presentando. Un evento adverso es un problema médico que ocurre durante el estudio; los médicos registran todos los eventos adversos que ocurren en el estudio, incluso si no consideran que estén relacionados con los tratamientos del estudio.