Resumen

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de ianalumab comparado con placebo en pacientes con anemia hemolítica autoinmune caliente que no respondieron a al menos una línea de tratamiento.

Descripción detallada

El objetivo primario es demostrar que cualquiera de las dosis de ianalumab induce una respuesta de hemoglobina duradera en comparación con placebo en pacientes con wAIHA. El objetivo secundario clave es demostrar que cualquiera de las dosis de ianalumab mantiene una respuesta de hemoglobina duradera que se sostiene más allá del fin del período de tratamiento, en comparación con placebo. Los participantes son aleatorizados a dos dosis diferentes de ianalumab o a placebo. Los participantes asignados al brazo de placebo que no respondan al tratamiento podrán ser tratados con ianalumab en etiqueta abierta a la dosis más alta. El tratamiento en investigación se suministrará de forma doble ciega. Para el período abierto, ianalumab se proporcionará de forma abierta. Además del tratamiento aleatorizado (ianalumab o placebo), se permite el uso de medicación de soporte específica definida en el protocolo. Si está clínicamente indicado (p. ej., para garantizar la seguridad del paciente), el médico tratante también podrá administrar medicación de rescate. El estudio consta de un período de tratamiento y períodos de seguimiento de eficacia y seguridad. La frecuencia de visitas será quincenal durante el tratamiento y el período de seguimiento del criterio de valoración primario; para la monitorización de seguridad, mensual durante las primeras 20 semanas tras la última dosis y posteriormente trimestral hasta 2 años desde la última dosis. Para los participantes con respuesta duradera, se realizarán visitas adicionales de eficacia con frecuencia mensual durante los primeros 2 años tras la última dosis y posteriormente trimestral hasta la pérdida de respuesta o el fin del estudio, como máximo hasta 39 meses tras la aleatorización del último participante.

Elegibilidad

Edad mínima: 18 YearsEdad máxima: 100 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

years and older at time of signing consent
Patients with primary or secondary wAIHA documented by positive direct antiglobulin test specific for anti-IgG or anti-IgA, who had an insufficient response to, or relapsed after at least one line of treatment, including patients with steroid resistance, dependence or intolerance
Hemoglobin concentration at screening and at Week 1 \>=5 g/dL and \<10 g/dL, associated with presence of symptoms related to anemia
The dose of supportive care must be stable for at least 4 weeks prior to randomization into the study

Criterios de exclusión

wAIHA secondary to hematologic disease involving bone marrow (e.g., CLL) or another immunologic disease requiring prohibited medication as per protocol. Patients with autoimmune diseases after wash-out from the treatments are allowed.
Presence of other forms of AIHA (cold or intermediate forms), Evans Syndrome or other cytopenias
Prior use of B-cell depleting therapy (e.g., rituximab) within 12 weeks prior to randomization, or without hematological response to the last course of B-cell depleting therapy
Neutrophils: \<1000/mm3
Serum creatinine \>1.5 × upper limit of normal (ULN)
Immunoglobulin G (IgG) \<5g/L
Active viral, bacterial or other infections (including tuberculosis and SARS-CoV-2) requiring systemic treatment at time of screening, or history of recurrent clinically significant infection
Positivity for hepatitis C virus, hepatitis B surface antigen (HBsAg), or hepatitis B core antibody (HBcAb). HBcAb positive patients can be enrolled if HBsAg negative, HBV DNA negative, no pre-existing liver fibrosis is present and antiviral prophylaxis is given.
Known history of primary or secondary immunodeficiency, or a positive human immune deficiency virus (HIV) test result
Live or live-attenuated vaccination within 4 weeks before randomization
History of splenectomy
Other protocol-defined Inclusion/Exclusion may apply.

Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego para evaluar la eficacia y seguridad de ianalumab (VAY736) versus placebo en pacientes con anemia hemolítica autoinmune caliente (wAIHA) que no respondieron a al menos una línea de tratamiento

Resumen

Descripción detallada

Elegibilidad

Criterios de inclusión

Criterios de exclusión

Intervenciones

Ianalumab

Placebo

Ubicaciones

Novartis Investigative Site

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