Estudio de fase 2/3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de diseño adaptativo, para evaluar la eficacia y seguridad de MK-5475 en adultos con hipertensión arterial pulmonar

Este es un ensayo clínico de dos partes (fase 2/fase 3) de frespaciguat, un estimulador inhalado de la guanilato ciclasa soluble, en participantes con hipertensión arterial pulmonar (PAH). La primera parte (fase 2) evaluará tres dosis diferentes de frespaciguat en comparación con placebo en un período base de 12 semanas, seguido de una comparación de tres dosis diferentes de frespaciguat durante un período de extensión opcional de 40 meses. La dosis de tratamiento con el mejor perfil de eficacia y seguridad en el período base de la cohorte de fase 2 será seleccionada para su uso en la segunda parte (fase 3) del ensayo clínico. La hipótesis primaria de la fase 2 es que al menos una dosis de frespaciguat es superior al placebo en la reducción de la resistencia vascular pulmonar (PVR) desde el valor basal en la semana 12. El propósito de la segunda parte (fase 3) del ensayo clínico es confirmar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de frespaciguat a la dosis seleccionada en comparación con placebo durante un período base de 12 semanas seguido de un período de extensión de hasta 5 años. La hipótesis primaria de la fase 3 es que frespaciguat es superior al placebo en el aumento de la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) desde el valor basal en la semana 12. Debido a decisión del patrocinador, esta fase/parte no se llevó a cabo.