Resumen

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia terapéutica, seguridad y tolerabilidad de ianalumab en pacientes adultos con PTI primaria previamente tratados con al menos un corticosteroide y un AR-TPO.

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 2, abierto, de brazo único, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de ianalumab en participantes con PTI primaria (recuento de plaquetas <30 G/L en el tamizaje) previamente tratados con al menos un corticosteroide y un AR-TPO. El estudio consiste en el período de tamizaje, el período de evaluación del desenlace primario y el período de seguimiento. El período de tamizaje durará hasta 14 días antes de la primera dosis de ianalumab. Todos los participantes elegibles recibirán tratamiento con la misma dosis de ianalumab y completarán el período de evaluación del desenlace primario. Tras completar el período de evaluación del desenlace primario, todos los participantes continuarán en monitorización de seguridad y aquellos con un recuento de plaquetas ≥30 G/L en ausencia de una nueva línea de terapia para PTI y terapia de rescate también continuarán en monitorización de eficacia. El ensayo incluye una opción de ofrecer un segundo curso de tratamiento con ianalumab a los participantes que lograron respuesta confirmada durante el curso inicial de ianalumab y posteriormente perdieron la respuesta, para explorar el beneficio del segundo curso de tratamiento. El estudio finalizará una vez que todos los participantes hayan completado 24 meses de seguimiento de seguridad desde su última dosis de ianalumab (incluyendo el segundo curso opcional de tratamiento con ianalumab), o hayan discontinuado el estudio antes.

Elegibilidad

Edad mínima: 18 YearsEdad máxima: 100 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Signed informed consent obtained prior to participation in the study.
Male or female participants aged 18 years and older on the day of signing informed consent.
Confirmed diagnosis of primary ITP.
Prior treatment with at least a corticosteroid (±IVIG) and a TPO-RA:
Prior additional therapies are allowed; the corticosteroid or the TPO-RA do not need to be the last treatment.
Prior response to IVIG/anti-D or a corticosteroid (platelet count ≥50 G/L) that was not maintained.
At last ITP treatment, loss of response, insufficient response, no response or intolerance.
Platelet count \<30 G/L and assessed as needing treatment (per physician's discretion) at screening. If concomitant ITP medication is clinically indicated, the platelet assessment showing a value \<30 G/L must be performed after at least 14 days on a stable dose of a corticosteroid or/and a TPO-RA (less than 10% variation from current dose) and continue stable thereafter.

Criterios de exclusión

Diagnosis of secondary thrombocytopenia.
Platelet or whole blood transfusion, plasmapheresis, or use of any other rescue medications within 14 days before first ianalumab infusion.
Participants with the following conditions at screening:
Neutrophils \<1000/mm3.
Immunoglobulin G (IgG) \<5 g/L
Treatment with a B-cell depleting therapy (e.g., rituximab) or anti-B-cell Activating Factor of the TNF Family (BAFF) (e.g., belimumab) within 12 weeks prior to the first administration of ianalumab.
Immunosuppressant drugs other than corticosteroids within 5 times the elimination half-life of the drug or 14 days before first ianalumab infusion, whichever is longer.
Prior splenectomy.

Estudio de fase 2 para evaluar la eficacia y seguridad de ianalumab (VAY736) en pacientes con trombocitopenia inmune primaria (PTI) previamente tratados con al menos un corticosteroide y un agonista del receptor de trombopoyetina (AR-TPO)

Resumen

Descripción detallada

Elegibilidad

Criterios de inclusión

Criterios de exclusión

Intervenciones

Ianalumab

Ubicaciones

Novartis Investigative Site

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