Resumen

El propósito de este estudio es evaluar el efecto de dos dosis diferentes de ianalumab añadido a eltrombopag para prolongar el tiempo hasta el fracaso del tratamiento (TTF) en adultos con PTI primaria que no respondieron al tratamiento previo de primera línea con corticosteroides.

Descripción detallada

Se trata de un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado y doble ciego, para evaluar la eficacia y la seguridad de dos dosis diferentes de ianalumab versus placebo en adición a eltrombopag en adultos con PTI primaria (recuento de plaquetas <30 G/L) que no respondieron al tratamiento previo de primera línea con corticosteroides. Una vez completado el período de tamizaje, los participantes ingresarán al período de tratamiento aleatorizado (ianalumab/placebo con eltrombopag), seguido del período de reducción gradual de eltrombopag. Posteriormente, todos los participantes ingresarán al período de seguimiento para monitoreo de eficacia y seguridad, o solo de seguridad, según la respuesta de cada participante al tratamiento del estudio.

Elegibilidad

Edad mínima: 18 YearsEdad máxima: 100 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Male or female patients aged 18 years and older on the day of signing the informed consent.
A signed informed consent must be obtained prior to participation in the study.
A diagnosis of primary ITP, with insufficient response to, or relapse after a first-line corticosteroid therapy ± IVIG.
Patient with platelet count \<30G/L (whom eltrombopag is clinically indicated as per physician's discretion) and with no contraindication to receive eltrombopag

Criterios de exclusión

ITP patients who received second-line ITP treatments (other than steroid therapy± IVIG) including splenectomy. However, patients exposed to thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs) for a limited time (max one week) before screening are eligible.
Patients with key lab abnormalities and patients with Evans syndrome or any other cytopenia, (patients with low grade anemia related to bleeding or iron deficiency are eligible).
Patients with history of clinically significant hematological disorders, or with marked altered hematologic parameters
Patients with current or history of life-threatening bleeding
Patient that are Human Immunodeficiency Virus (HIV), Hepatitis C Virus (HCV), Hepatitis B surface Antigen (HBsAg)/ Hepatitis B core antibody (HBcAb)-positive. HBcAb-positive patients can be enrolled if HBsAg negative, HBV DNA negative, no pre-existing liver fibrosis is present and antiviral prophylaxis is given
Patients with known active or uncontrolled infection requiring systemic treatment during screening period
Patients with hepatic impairment
Patients with concurrent coagulation disorders and/or receiving antiplatelet or anticoagulant medication with an exemption of low dose of acetylsalicylic acid (≤150 mg daily)
Nursing (breast feeding) or pregnant women

Intervenciones

biological

Ianalumab

Concentrate for solution for infusion for intravenous use

drug

Eltrombopag

Film-coated tablet for oral use

drug

Placebo

Concentrate for solution for infusion for intravenous use.

Ubicaciones

Novartis Investigative Site

CABA, Argentina

Patrocinadores

PrincipalNovartis Pharmaceuticals

Estudio de fase 3, aleatorizado y doble ciego de ianalumab (VAY736) versus placebo en adición a eltrombopag en pacientes con trombocitopenia inmune primaria (PTI) con respuesta insuficiente o recaída tras el tratamiento de primera línea con corticosteroides (VAYHIT2)