Estudio de extensión, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de ION-682884 en pacientes con polineuropatía amiloide mediada por transtiretina hereditaria

Activo, no reclutaFase 3ClinicalTrials.gov

ID: NCT05071300Tipo: INTERVENTIONALInicio: 4 de ene de 2022Fin estimado: 1 de ago de 2029

Resumen

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento prolongado con eplontersen en participantes con polineuropatía amiloide mediada por transtiretina hereditaria (hATTR-PN).

Descripción detallada

Se trata de un estudio multicéntrico, abierto, de fase 3 en hasta aproximadamente 165 participantes. Los participantes también recibirán dosis suplementarias diarias de la cantidad diaria recomendada (CDR) de vitamina A. Este estudio constará de los siguientes períodos: período de selección de hasta 8 semanas (≤ 8 semanas), un período de tratamiento de 157 semanas y un período de evaluación posterior al tratamiento de 24 semanas. Los participantes podrán continuar recibiendo tratamiento en este estudio durante hasta 2 años o hasta que ION-682884 esté disponible comercialmente en el país del paciente, lo que ocurra primero.

Elegibilidad

Edad mínima: 18 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Satisfactory completion of ION-682884-CS3 (NCT04136184) (Index Study) as judged by the Investigator and Sponsor, or diagnosis of hATTR-PN and satisfactory completion of either study ISIS 420915-CS101 or study 2018-P001436 (NCT03702829) (both are Investigator-Sponsored studies with inotersen - the unconjugated version of eplontersen) as judged by the Investigator and Sponsor.
Must have given written informed consent (signed and dated) and any authorizations required by local law and be able to comply with all study requirements.
Satisfy the following:
Females: must be non-pregnant and non-lactating and either:
Surgically sterile (e.g., tubal occlusion, hysterectomy, bilateral salpingectomy, bilateral oophorectomy);
Post-menopausal (defined as 12 months of spontaneous amenorrhea in females \> 55 years of age or, in females ≤ 55 years, 12 months of spontaneous amenorrhea without an alternative medical cause and follicle-stimulating hormone (FSH) levels in the postmenopausal range for the laboratory involved;
Abstinent\*;
If engaged in sexual relations of child-bearing potential, agree to use highly effective contraceptive methods from the time of signing the informed consent form until at least 24 weeks after the last dose of eplontersen and agree to receive pregnancy tests per protocol.
Males: Surgically sterile (i.e., bilateral orchidectomy) or abstinent\*, if engaged in sexual relations with a woman of child-bearing potential (WOCBP), the participant or the participant's non-pregnant female partner must use a highly effective contraceptive method from the time of signing the informed consent form until at least 24 weeks after the last dose of eplontersen. \*Abstinence (i.e., refraining from heterosexual intercourse throughout the duration of study participation) is only acceptable as true abstinence, i.e., when this is in line with the preferred and usual lifestyle of the participant. Periodic abstinence (e.g., calendar, ovulation, symptothermal, post-ovulation methods), declaration of abstinence for the duration of a trial and withdrawal are not acceptable methods of contraception.
Willingness to adhere to vitamin A supplementation per protocol.

Criterios de exclusión

\. Have any new condition or worsening of existing condition that in the opinion of the Investigator or Sponsor would make the participant unsuitable for enrollment or could interfere with the participant taking part in or completing the study.

Intervenciones

drug

Eplontersen

Eplontersen will be administered by SC injection.

Ubicaciones

Hospital Italiano de Buenos Aires

Buenos Aires, Argentina

Instituto Fleni

Buenos Aires, Argentina

Hospital El Cruce

San Juan Bautista, Argentina

Patrocinadores

PrincipalIonis Pharmaceuticals, Inc.

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