Estudio multicéntrico, aleatorizado, abierto para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de upadacitinib con un brazo de referencia de tocilizumab en sujetos de 1 año a menos de 18 años con artritis idiopática juvenil sistémica activa

La artritis idiopática juvenil (AIJ) es el tipo más frecuente de artritis que afecta a los niños. El término «idiopática» significa «de origen desconocido». Es una enfermedad crónica (de larga duración) que provoca inflamación, calor y dolor en una o más articulaciones pequeñas. La AIJ sistémica es una forma rara y grave de AIJ. «Sistémica» significa que puede afectar no solo las articulaciones, sino también otras partes del cuerpo, incluidos el hígado, los pulmones y el corazón. La AIJs es más grave y puede ser más difícil de diagnosticar y tratar que otros tipos de artritis idiopática juvenil. Para muchos pacientes es una enfermedad de por vida y puede continuar en la edad adulta. Este estudio evaluará la seguridad y la eficacia de upadacitinib en el tratamiento de participantes pediátricos y adolescentes de 1 a \< 18 años con artritis idiopática juvenil sistémica (AIJs) e incluirá un brazo de tratamiento con tocilizumab como referencia. Se evaluarán los eventos adversos y los cambios en la actividad de la enfermedad. Upadacitinib es un medicamento en investigación que se está desarrollando para el tratamiento de la AIJs. Los participantes se asignan a 1 de 2 cohortes. En la cohorte 1, los participantes recibirán upadacitinib o tocilizumab de referencia. En la cohorte 2, los participantes recibirán upadacitinib. Aproximadamente 90 participantes con AIJs serán incorporados en aproximadamente 45 centros en todo el mundo. Los participantes recibirán comprimidos orales de upadacitinib una vez al día o solución oral dos veces al día, o inyección subcutánea o infusión intravenosa de tocilizumab según la ficha técnica local durante 52 semanas, con un seguimiento de aproximadamente 30 días. Puede haber una mayor carga de tratamiento para los participantes en este ensayo clínico en comparación con su atención estándar. Los participantes asistirán a visitas/llamadas regulares durante el estudio en un hospital o clínica. El efecto del tratamiento se evaluará mediante valoraciones médicas, seguimiento de efectos secundarios y cumplimentación de cuestionarios.