Resumen

Objetivo primario: Evaluar la eficacia de alirocumab administrado cada 2 semanas (Q2W) y cada 4 semanas (Q4W) versus placebo tras 24 semanas de tratamiento doble ciego (DB) sobre los niveles de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) en participantes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (heFH) de 8 a 17 años de edad en tratamiento con dosis diaria estable óptima de estatinas ± otras terapias modificadoras de lípidos (LMT) o una dosis estable de LMT no estatínicas en caso de intolerancia a las estatinas. Objetivos secundarios: * Evaluar la eficacia de alirocumab versus placebo sobre los niveles de LDL-C. * Evaluar los efectos de alirocumab versus placebo sobre otros parámetros lipídicos. * Evaluar la seguridad y tolerabilidad de alirocumab en comparación con placebo. * Evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de alirocumab tras el tratamiento abierto. * Evaluar el desarrollo de anticuerpos anti-alirocumab.

Descripción detallada

La duración del estudio fue de aproximadamente 110 semanas (período de rodaje [si fue necesario]: hasta 4 semanas [+2 días], período de selección: hasta 2 semanas [+5 días], período de tratamiento doble ciego: 24 semanas, período de tratamiento abierto (OL): 80 semanas).

Elegibilidad

Edad mínima: 8 YearsEdad máxima: 17 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Participantes niños y adolescentes de sexo masculino y femenino de 8 a 17 años de edad al momento de la firma del consentimiento informado.
Participantes con diagnóstico de heFH mediante genotipificación o criterios clínicos.
Participantes tratados con dosis óptima de estatinas +/- otra(s) LMT(s) o LMT(s) no estatínicas en caso de intolerancia a las estatinas, a dosis estable durante al menos 4 semanas previas a la toma de muestra lipídica en la visita de selección.
Participantes con LDL-C calculado mayor o igual a 130 mg/dL (≥3,37 mmol/L) en la visita de selección, excepto participantes que hayan participado previamente en el estudio DFI14223 (NCT02890992).
Consentimiento informado firmado que acredite el permiso parental, con o sin asentimiento del participante.

Criterios de exclusión

Participantes con diabetes mellitus tipo 1 o tipo 2 no controlada.
Triglicéridos en ayunas mayores de (>) 350 mg/dL (3,95 mmol/L).
Insuficiencia renal grave (es decir, tasa de filtración glomerular estimada <30 mL/min/1,73 m²).
Alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa >2 veces el límite superior de la normalidad (LSN).
Creatina fosfocinasa (CPK) >3 veces el LSN.
La información precedente no pretendía incluir todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un sujeto en un ensayo clínico.
Participante con peso corporal < 25 kg.
Participantes de 8 a 9 años que no se encuentren en estadio de Tanner 1, y participantes de 10 a 17 años que no se encuentren al menos en estadio de Tanner 2 en su desarrollo.
Participantes con hiperlipidemia secundaria.
Diagnóstico de hipercolesterolemia familiar homocigota.
Participante que haya recibido tratamiento de aféresis de lípidos dentro de los 2 meses previos al período de selección, o que tenga planes de recibirlo durante el estudio.
Participantes con enfermedad tiroidea conocida no controlada.
Participantes con hipertensión arterial no controlada.

Intervenciones

drug

Rosuvastatin

Forma farmacéutica: comprimido. Vía de administración: oral.

drug

Atorvastatin

Forma farmacéutica: comprimido. Vía de administración: oral.

drug

Simvastatin

Forma farmacéutica: comprimido. Vía de administración: oral.

drug

Pravastatin

Forma farmacéutica: comprimido. Vía de administración: oral.

drug

Ácido nicotínico

Forma farmacéutica: comprimido. Vía de administración: oral.

drug

Fenofibrate

Forma farmacéutica: comprimido. Vía de administración: oral.

drug

Ácidos grasos omega-3

Forma farmacéutica: cápsula. Vía de administración: oral.

drug

Placebo

Forma farmacéutica: solución. Vía de administración: inyección subcutánea.

drug

Alirocumab SAR236553 (REGN727)

Forma farmacéutica: solución. Vía de administración: inyección subcutánea.

drug

Lovastatin

Forma farmacéutica: comprimido. Vía de administración: oral.

drug

Fluvastatin

Forma farmacéutica: cápsula. Vía de administración: oral.

drug

Ezetimibe

Forma farmacéutica: comprimido. Vía de administración: oral.

drug

Colestiramina

Forma farmacéutica: suspensión oral. Vía de administración: oral.

Estudio Aleatorizado, Doble Ciego, Controlado con Placebo Seguido de un Período de Tratamiento Abierto para Evaluar la Eficacia y Seguridad de Alirocumab en Niños y Adolescentes con Hipercolesterolemia Familiar Heterocigota

Resumen

Descripción detallada

Elegibilidad

Criterios de inclusión

Criterios de exclusión

Intervenciones

Rosuvastatin

Atorvastatin

Simvastatin

Pravastatin

Ácido nicotínico

Fenofibrate

Ácidos grasos omega-3

Placebo

Alirocumab SAR236553 (REGN727)

Lovastatin

Fluvastatin

Ezetimibe

Colestiramina

Ubicaciones

Investigational Site Number :0320001

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