Registro de Esclerosis Múltiple en Argentina (RelevarEM)

Descripción detallada

La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad degenerativa crónica de etiología autoinmune que afecta a adultos jóvenes de entre 18 y 35 años, siendo la primera causa de discapacidad física de origen no traumático en varios países del mundo. La EM se caracteriza histopatológicamente por la presencia de placas inflamatorias en la sustancia blanca, asociadas con daño axonal. Clínicamente, se pueden distinguir cuatro cursos evolutivos de la enfermedad: una forma en la que se producen brotes inflamatorios que afectan al cerebro y que el paciente refiere como recaídas y remisiones (EMRR). Esta forma, en la mayoría de los casos y tras años de evolución, entra en una progresión sostenida de la discapacidad conocida como fase secundariamente progresiva (EMSP), siendo otra forma clínica de la enfermedad. En un porcentaje menor de pacientes, la enfermedad puede tener un curso progresivo desde el inicio con la presencia de algunos brotes intercalados, una forma conocida como progresiva con recaídas (EMPR), y finalmente la cuarta forma de presentación de la enfermedad puede manifestarse con progresión de la discapacidad desde el comienzo sin la aparición de brotes durante su curso, conocida como forma primariamente progresiva (EMPP). Sudamérica es una zona de riesgo bajo-moderado para la EM, con una prevalencia reportada de entre 1,48 y 36 casos por 100.000 habitantes. La causa de las diferencias observadas en la frecuencia de la enfermedad entre Europa y América del Norte con respecto a Sudamérica es aún desconocida. Se sugiere que la predisposición genética contribuiría principalmente a la variación geográfica en la prevalencia de la EM; sin embargo, este factor por sí solo no puede explicar las diferencias globales en el riesgo entre poblaciones. La frecuencia y distribución de esta condición ha sido descrita en varias partes del mundo, pero aún es necesario identificarla con mayor precisión en los países y regiones de Sudamérica. El motivo principal del proyecto RelevarEM es la creación de un registro basado en una plataforma web para facilitar la recopilación de datos epidemiológicos de pacientes con EM de múltiples fuentes en Argentina. La plataforma proporcionará los datos de forma global, mostrando la frecuencia y distribución de la enfermedad en nuestro entorno a bajo costo. Es importante mencionar que los datos a recopilar forman parte de los datos de la práctica clínica diaria, sin implicar para el paciente ni el médico trabajo adicional ni procedimientos innecesarios. Objetivos: Objetivo primario: La creación de un sistema de registro nacional para pacientes con EM con relevamiento retrospectivo y prospectivo de datos epidemiológicos, diagnósticos, pronósticos, de tratamiento, seguimiento y supervivencia. Métodos: El proyecto apunta a ser un registro longitudinal estrictamente observacional, que seguirá los resultados de la práctica clínica habitual para pacientes con EM. No habrá intervenciones experimentales en el registro. Población: Todo paciente diagnosticado con EM puede ser incorporado al registro. Con el fin de reducir la posibilidad de sesgo en la selección, se busca incluir a todos los pacientes con EM que se encuentren en seguimiento o que así sean considerados por cada participante o investigador. Criterios de inclusión: 1. Pacientes que cumplan los criterios diagnósticos de EM según criterios validados. Criterios de exclusión: 1. Pacientes que no cumplan los criterios de EM. 2. Pacientes que decidan no participar en el registro. Diseño: El registro funciona como un estudio de cohorte, con captura de muestra de casos prevalentes e incidentes consecutivos. Recopilación de datos: Se proponen dos estrategias consecutivas para la inclusión de la mayor muestra aleatoria posible de casos prevalentes y todos los casos incidentes. Una vez identificado el paciente y obtenido su consentimiento para participar, los datos solicitados serán ingresados en una plataforma de recopilación específicamente diseñada para este fin. La plataforma en la que se utilizará el registro será una plataforma web con acceso restringido por usuario y contraseña específicos para cada investigador. Los registros ingresados serán visualizados únicamente por el investigador (registro personal) y, cuando este lo desee, podrá compartir el registro con la base global (registro central) para realizar comunicaciones globales. Al compartir el registro, será anonimizado y solo serán accesibles los datos relacionados con la demografía y la clínica; los datos del paciente como nombre y apellido no serán visibles para los analistas si han sido cargados. Variables a recopilar: Variables a analizar para evaluar los objetivos del proyecto: 1. Demográficas: edad, sexo, lugar de residencia al momento del inicio de la enfermedad y al momento de ingreso al registro. 2. Administrativas: tipo de cobertura médica actual. 3. Características basales: comorbilidades, año de diagnóstico, estudios complementarios realizados para ese diagnóstico y tratamiento utilizado para la comorbilidad. 4. Actividad de la enfermedad previa al ingreso al registro: fecha y número de recaídas previas y localización de las recaídas. 5. Presentación clínica: características del primer síntoma, sistema funcional afectado, recuperación de ese primer síntoma, sistemas afectados, recuperación de esa primera recaída y hallazgos de resonancia magnética (realizada con el primer episodio clínico). 6. Escala Expandida del Estado de Discapacidad (EDSS). 7. Terapia inicial utilizada. 8. Actividad clínica y radiológica durante el seguimiento: presencia de nuevas recaídas durante el seguimiento clínico y/o nuevas lesiones en resonancia magnética y EDSS. 9. Cambios de tratamiento específico para la enfermedad durante el seguimiento. 10. Motivos del cambio de tratamiento. 11. Evolución a formas secundariamente progresivas de la enfermedad. 12. Problemas de seguridad durante el seguimiento. Plan de análisis estadístico: Este es un registro de duración indeterminada y el tamaño muestral no se basa en consideraciones estadísticas. Un análisis descriptivo es el objetivo principal del registro en cuanto a aspectos demográficos y clínicos, actividad de la enfermedad y problemas de seguridad al ingreso al registro y durante el seguimiento. Se realizarán análisis estadísticos sobre parámetros clínicos como recaídas y desenlaces de discapacidad, incluidos en el conjunto mínimo de datos. También podrán realizarse análisis sobre otros parámetros incluidos en los conjuntos de datos cargados. Protección de datos: Los requisitos regulatorios y de protección de datos personales deberán cumplirse según las normativas correspondientes a cada participante. Cada investigador en el registro deberá explicar en detalle a cada potencial participante en qué consiste el registro y deberá brindar la posibilidad de formular preguntas que serán respondidas oportunamente. Todo paciente que desee participar en el registro deberá dar su consentimiento, según la normativa de cada país, autorizando que su información, codificada y anonimizada, sea compartida con otros registros para análisis y comunicación. Un comité de ética institucional deberá aprobar el registro o declarar que está exento de la necesidad de aprobación, así como su consentimiento informado. Los datos serán cargados por los investigadores principales de cada centro participante. Las distintas variables a recopilar se obtendrán de la práctica clínica diaria de cada profesional. Confidencialidad del paciente: Como se mencionó en el punto anterior, el nombre del paciente, su domicilio, fecha de nacimiento o número de teléfono solo figurarán en el registro personal y, al momento de compartir el registro con el registro central, no serán ingresados. Los registros serán identificados entonces por un código único generado a partir de las iniciales del investigador y el número de registro de ese paciente. En todo momento se observará la protección de la identidad y los datos del paciente, de acuerdo con las regulaciones legales vigentes: Ley Nacional de Protección de Datos Personales 25.326 (Habeas Data), conforme a la legislación internacional sobre registro de enfermedades y protección de datos personales y privados, y de acuerdo con la 18.ª Asamblea Médica Mundial de Helsinki (1964) cuando corresponda. El derecho a no participar en el registro será respetado en todo momento, sin que ello implique en ningún caso ningún tipo de discriminación, trato diferencial o maltrato hacia el paciente. Exclusión del registro: Si en cualquier momento el paciente o el investigador decide retirar el registro de ciertos pacientes del registro central, podrán ser excluidos de futuras incorporaciones de información al registro central. La información previamente incorporada antes de la decisión de retirar el registro del registro central permanecerá en el mismo. En caso de que el investigador desee retirar su participación en el registro, deberá notificarlo con un mes de anticipación al comité asesor científico. La información previamente cargada en el registro central será eliminada de los análisis y de futuras comunicaciones.