Name: Estudio de Fase 3, Multicéntrico, Doble Ciego, Aleatorizado, Controlado con Placebo para Evaluar la Eficacia y Seguridad de infigratinib en Niños de 3 a <18 Años de Edad con Acondroplasia: PROPEL 3
Published: 2026-03-15T22:55:26.175Z

Resumen

Este es un estudio de Fase 3, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de infigratinib en niños y adolescentes con acondroplasia (ACH) que hayan completado al menos 26 semanas de participación en el estudio PROPEL (QBGJ398-001) patrocinado por QED.

Elegibilidad

Edad mínima: 3 YearsEdad máxima: 17 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

El sujeto debe tener entre 3 y \<18 años de edad en la selección, con potencial de crecimiento definido como velocidad de crecimiento en talla anualizada de \>1,5 cm/año durante un período de al menos 6 meses de participación en el estudio observacional PROPEL (QBGJ398-001), estadio puberal de Tanner ≤4 y edad ósea ≤13 años en mujeres y ≤15 años en hombres.
Tipo de sujeto y características de la enfermedad.
Sujetos con diagnóstico de ACH documentado clínicamente y confirmado mediante pruebas genéticas.
Los sujetos deben haber completado al menos 26 semanas en el estudio PROPEL (QBGJ398-001) antes de la selección.
Los sujetos deben ser capaces de tragar medicación oral.
Los sujetos y sus padres, tutores legales o cuidadores deben estar dispuestos y ser capaces de cumplir con las visitas y los procedimientos del estudio.
Los sujetos deben ser ambulatorios y capaces de mantenerse de pie sin asistencia.
Requisitos de sexo y anticonceptivos/métodos de barrera.
Prueba de embarazo negativa en niñas ≥10 años de edad o en niñas de cualquier edad que hayan experimentado la menarquia.
Si son sexualmente activos, los sujetos, tanto masculinos como femeninos, deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz mientras toman el medicamento del estudio y durante 3 meses después de la última dosis.
Consentimiento informado.
Se debe obtener el consentimiento informado firmado de cada sujeto por parte de su(s) padre(s) o tutor legal, que incluya el cumplimiento de los requisitos y restricciones detallados en el formulario de consentimiento informado y en este protocolo, y se debe obtener el consentimiento/asentimiento informado firmado del sujeto (cuando corresponda).

Criterios de exclusión

Circunstancia, enfermedad o condición concurrente que, a juicio del investigador y/o del patrocinador, interfiera con la participación en el estudio o con las evaluaciones de seguridad y/o que requiera tratamiento con un medicamento prohibido, y/o que coloque al sujeto en situación de alto riesgo de incumplimiento del tratamiento o de no completar el estudio.
Antecedentes de neoplasia maligna.
Estar embarazada o en período de lactancia en la visita de selección, o tener planificado quedar embarazada (propia persona o pareja) en cualquier momento durante el estudio.
Terapia previa/concomitante.
Condiciones médicas.
Sujetos con hipocondroplasia u otra condición de talla baja distinta de la ACH.
Enfermedad o condición concurrente significativa que, a juicio del investigador y/o del patrocinador, pueda confundir la evaluación de la eficacia o seguridad de infigratinib.
Evidencia actual de trastorno corneal o retiniano/queratopatía clínicamente significativa, confirmada mediante examen oftalmológico.
Antecedentes y/o evidencia actual de calcificación ectópica tisular extensa.
Haber recibido o tener planificado recibir tratamiento con cualquier otro producto en investigación o aprobado para el tratamiento de la ACH o la talla baja.
Tratamiento regular a largo plazo (≥3 semanas) con dosis suprafisiológicas de glucocorticoides (es decir, \>15 mg/m2/día de hidrocortisona o equivalente) o tratamiento con glucocorticoides a dosis antiinflamatorias (es decir, 2,5-10 mg/kg/día de hidrocortisona o equivalente) durante más de 3 semanas dentro de los 6 meses previos a la visita de selección (se permiten preparaciones locales de dosis bajas, incluidos esteroides inhalados para asma, aerosoles intranasales para alergias y corticoides tópicos).
Cirugía de alargamiento de miembros previa en cualquier momento, o cirugía de alargamiento de miembros o cirugía de guía de crecimiento planificada/prevista durante el período del estudio. Se permite la cirugía de guía de crecimiento con placas retiradas al menos 12 meses antes de la selección.
Tratamiento actual con agentes conocidos como inductores o inhibidores potentes de CYP3A4 o tratamiento prolongado (\>1 semana) con medicamentos que alteran el pH del tracto gastrointestinal, incluidos antiácidos, antagonistas H2 (p. ej., ranitidina, famotidina) e inhibidores de la bomba de protones (p. ej., omeprazol).
Evidencia actual de alteraciones endocrinas del metabolismo calcio/fósforo.
Evaluaciones diagnósticas.
Sujetos con anomalías significativas en los resultados de laboratorio de selección.
Otras exclusiones.
Haber sufrido una fractura de huesos largos (es decir, extremidades) o de la columna vertebral dentro de los 12 meses previos a la selección.
Alergia o hipersensibilidad a algún componente del medicamento del estudio.

Estudio de Fase 3, Multicéntrico, Doble Ciego, Aleatorizado, Controlado con Placebo para Evaluar la Eficacia y Seguridad de infigratinib en Niños de 3 a <18 Años de Edad con Acondroplasia: PROPEL 3

Resumen

Elegibilidad

Criterios de inclusión

Criterios de exclusión

Intervenciones

Infigratinib 0,25 mg/kg/día

Comparador placebo 0,25 mg/kg/día

Ubicaciones

QED Investigative Site

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