Este estudio evalúa la seguridad y tolerabilidad del tratamiento extendido con IONIS-TTR Rx en pacientes con polineuropatía amiloide familiar.
La polineuropatía amiloide familiar (PAF) es una enfermedad hereditaria poco frecuente causada por mutaciones en la proteína transtiretina (TTR). La TTR es producida por el hígado y secretada al torrente sanguíneo. Las mutaciones en la TTR provocan su plegamiento incorrecto y su depósito en múltiples órganos, causando la PAF. IONIS-TTR Rx es un fármaco antisentido diseñado para disminuir la cantidad de TTR mutada y normal producida por el hígado. Se prevé que la reducción de la cantidad de proteína TTR resulte en una disminución en la formación de depósitos de TTR y, por lo tanto, en la desaceleración o detención de la progresión de la enfermedad. Este estudio evalúa la seguridad y tolerabilidad del tratamiento extendido con IONIS-TTR Rx en pacientes con polineuropatía amiloide familiar.
Inotersen SC.
Buenos Aires, Argentina