Estudio multicéntrico aleatorizado en dos partes (doble ciego inclisiran frente a placebo [año 1] seguido de inclisiran abierto [año 2]) para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de inclisiran en adolescentes (de 12 a menos de 18 años) con hipercolesterolemia familiar heterocigota y LDL-colesterol elevado (ORION-16)

CompletadoFase 3ClinicalTrials.gov

ID: NCT04652726Tipo: INTERVENTIONALInicio: 27 de ene de 2021Fin estimado: 27 de nov de 2024

Resumen

Se trató de un estudio pivotal de fase III diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de inclisiran en adolescentes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) y LDL-colesterol (LDL-C) elevado.

Descripción detallada

Se trató de un estudio multicéntrico en dos partes (1 año doble ciego de inclisiran frente a placebo / 1 año de inclisiran abierto) diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de inclisiran en adolescentes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) y LDL-colesterol (LDL-C) elevado, con tratamiento hipolipemiante de base estándar estable. El objetivo primario fue demostrar la superioridad de inclisiran frente a placebo en la reducción de LDL-C (variación porcentual) en el Día 330.

Elegibilidad

Edad mínima: 12 YearsEdad máxima: 17 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) diagnosticada por pruebas genéticas o criterios fenotípicos.
LDL-C en ayunas >130 mg/dL (3,4 mmol/L) en la visita de selección.
Triglicéridos en ayunas <400 mg/dL (4,5 mmol/L) en la visita de selección.
Tratamiento con la dosis máxima tolerada de estatina (a criterio del investigador) con o sin otra terapia hipolipemiante; estable durante ≥30 días antes de la selección.

Criterios de exclusión

Hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH).
Hepatopatía activa.
Hipercolesterolemia secundaria, por ejemplo hipotiroidismo o síndrome nefrótico.
Tratamiento previo con anticuerpos monoclonales dirigidos contra PCSK9 (dentro de los 90 días previos a la selección).
Uso reciente y/o planificado de otros medicamentos o dispositivos en investigación.

Intervenciones

drug

Inclisiran

Inclisiran sódico 300 mg (equivalente a 284 mg de inclisiran) en 1,5 mL de solución para inyección subcutánea

drug

Placebo

Solución salina normal estéril (cloruro de sodio al 0,9% en agua para inyección subcutánea)

Ubicaciones

Novartis Investigative Site

Formosa, Formosa Province, Argentina

Patrocinadores

PrincipalNovartis Pharmaceuticals

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