Este es un estudio multicéntrico de seguimiento a largo plazo de seguridad y eficacia para participantes con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) que han recibido el producto medicamentoso Lenti-D (eli-cel) en un estudio clínico principal (Estudio ALD-102 o Estudio ALD-104). Tras completar el estudio clínico principal (aproximadamente 2 años), los participantes elegibles serán seguidos durante 13 años adicionales, para un total de 15 años desde la infusión del producto medicamentoso. En este estudio no se administrará ningún producto medicamentoso en investigación.
Participants received a single IV infusion of Lenti-D Drug Product (also known as elivaldogene autotemcel or eli-cel) in either parent Study ALD-102 or ALD-104. The objectives of this long-term follow-up study are to assess long-term safety and efficacy following completion of participation in parent studies. Vector copy number (VCN) measurement, safety evaluations, disease-specific assessments, and assessments to monitor for long-term complications of autologous transplant are conducted in this study.
Caba, Argentina