Estudio de fase 3, aleatorizado, abierto para evaluar la eficacia y seguridad de AMZ002 en comparación con Vigabatrin en el tratamiento de espasmos infantiles

RetiradoFase 3ClinicalTrials.gov

ID: NCT05128344Tipo: INTERVENTIONALInicio: 1 de abr de 2023Fin estimado: 1 de dic de 2025

Resumen

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de AMZ002 en comparación con Vigabatrin en participantes con espasmos infantiles (IS) de diagnóstico reciente.

Elegibilidad

Edad mínima: 2 MonthsEdad máxima: 24 MonthsSexo: ALL

Criterios de inclusión

El participante ha sido diagnosticado con IS dentro de las 6 semanas previas a la Selección. Los criterios diagnósticos incluyen tanto espasmos clínicos como un patrón en el EEG compatible con hipsarritmia o una anormalidad significativa compatible con IS.
El padre/madre o tutor del participante es capaz de comprender y está dispuesto a cumplir con los procedimientos y restricciones del estudio.
El participante presenta función renal normal, definida por una tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) mayor a [>] 60 mililitros/minuto (mL/min)/1,73 m^2, calculada como eGFR = 0,413 × (talla [centímetros (cm)]/creatinina sérica [miligramos por decilitro {mg/dL}]).
El representante legalmente autorizado del participante (es decir, padre, madre o tutor) debe proporcionar consentimiento informado por escrito, obtenido conforme a la política y los requisitos del Comité de Revisión Institucional (IRB), en concordancia con el Consejo Internacional de Armonización (ICH).

Criterios de exclusión

El participante ha recibido algún tratamiento previo para IS.
El participante ha sido previamente tratado con hormona adrenocorticotropa (ACTH), corticosteroides o Vigabatrin por convulsiones.
El participante presenta alergia conocida o sospechada a la ACTH, al Vigabatrin o a cualquier componente de AMZ002 o Vigabatrin.
El participante ha utilizado cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas previas a la primera dosis de AMZ002 o Vigabatrin (lo que sea más prolongado).
El padre/madre o tutor del participante no puede proporcionar consentimiento informado por escrito y/o completar el diario diario.
El participante ha sido diagnosticado con esclerosis tuberosa.
El participante presenta una enfermedad aguda considerada clínicamente significativa por el Investigador dentro de los 30 días previos a la Selección.
El participante presenta diagnóstico de infección fúngica sistémica reciente; antecedentes de herpes simple ocular; antecedentes o presencia actual de úlcera péptica; hipertensión arterial no controlada o insuficiencia cardíaca congestiva; o cualquier otra condición que pueda verse significativamente afectada por el fármaco del estudio.
El participante tiene programada una cirugía o procedimiento(s) que interferiría(n) con el desarrollo del estudio.
El participante ha recibido un ciclo de corticosteroides por una indicación distinta a las convulsiones dentro de los 30 días previos a la Selección.
El participante presenta cualquier otra enfermedad, condición o tratamiento que, en opinión del Investigador, pueda comprometer la seguridad o el cumplimiento, impedir que el participante complete el estudio con éxito, o interferir con la interpretación de los resultados.

Intervenciones

drug

Vigabatrin, oral

Administración oral.

drug

AMZ002 solución inyectable, 0,5 mg/mL

Solución inyectable.

Ubicaciones

Fundacion para la Lucha contra las Enfermedades Neurologicas de la Infancia

Buenos Aires, Argentina

Hospital Italiano de Buenos Aires

Buenos Aires, Argentina

Paediatric Hospital Dr. Juan P. Garrahan

Buenos Aires, Argentina

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PrincipalAmzell

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