Estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de belimumab, un anticuerpo monoclonal humano anti-BLyS, más terapia estándar en pacientes pediátricos con lupus eritematoso sistémico

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de belimumab intravenoso (IV) en pacientes pediátricos de 5 a 17 años de edad con lupus eritematoso sistémico (LES) activo (puntuación SELENA SLEDAI ≥ 6). El estudio constará de tres fases: una fase doble ciega, aleatorizada y controlada con placebo de 52 semanas; una fase de continuación abierta a largo plazo; y una fase de seguimiento de seguridad a largo plazo. Los períodos de continuación abierta a largo plazo y de seguimiento de seguridad continuarán durante al menos 5 años y posiblemente hasta 10 años desde el tratamiento inicial del sujeto con belimumab. La inscripción se escalonará por cohortes de edad para permitir análisis intermedios de seguridad y farmacocinética (PK). Los sujetos serán aleatorizados para recibir belimumab 10 mg/kg o placebo por vía IV mensualmente, mientras continúan recibiendo terapia estándar de base durante todo el estudio. Un comité independiente de monitoreo de datos (IDMC) supervisará el estudio a medida que avance.