Estudio de fase 2/3, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado para determinar la eficacia y seguridad de tividenofusp alfa (DNL310) frente a idursulfasa en participantes pediátricos y adultos jóvenes con mucopolisacaridosis tipo II neuropática o no neuropática

Se trata de un estudio de fase 2/3, multirregional, de dos brazos, doble ciego, aleatorizado, controlado con tratamiento activo (estándar de atención) sobre la eficacia y seguridad de tividenofusp alfa (DNL310), una terapia de reemplazo enzimático (TRE) en investigación con penetración en el sistema nervioso central (SNC) para la mucopolisacaridosis tipo II (MPS II). Los participantes también podrán calificar para ingresar a una fase de tratamiento abierto con DNL310 o idursulfasa según criterios preespecificados.