Estudio multinacional de resultados en la vida real y patrones de tratamiento de lanadelumab (Takhzyro) en pacientes pediátricos con angioedema hereditario (TAHORA)

El HAE (angioedema hereditario) es una afección poco frecuente. Provoca inflamación repentina bajo la piel y dentro del cuerpo, por ejemplo en el abdomen, la garganta o los genitales. Esta inflamación ocurre debido a una fuga temporal en los vasos sanguíneos, pero no causa picazón ni urticaria. El HAE se clasifica según la cantidad de una proteína en la sangre llamada inhibidor de C1 (C1-INH): HAE con niveles normales de C1-INH y HAE con niveles reducidos o insuficientes de C1-INH (deficiencia de C1-INH). Este estudio se centrará en niños con deficiencia de C1-INH relacionada con HAE que hayan recibido Takhzyro (lanadelumab) como tratamiento profiláctico. El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia de lanadelumab en niños con deficiencia de C1-INH en HAE en la vida cotidiana. Esto se medirá verificando durante cuánto tiempo los niños que reciben lanadelumab estarán libres de crisis de HAE. Otros objetivos son comprender cómo se está tratando a los niños con deficiencia de C1-INH en HAE con lanadelumab, qué tan bien funciona el tratamiento para ellos, cuán seguro es y con qué frecuencia estos niños necesitan utilizar servicios de atención médica (como visitas al médico, hospitalizaciones, etc.) a causa de su enfermedad. El estudio solo analizará datos ya existentes en las historias clínicas de los participantes. No se administrará ningún tratamiento como parte del estudio.