Estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, con extensión abierta para evaluar la eficacia y seguridad de SRP-4045 y SRP-4053 en pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de SRP-4045 y SRP-4053. Los participantes elegibles con mutaciones de deleción fuera de marco susceptibles al salto del exón 45 o 53 serán aleatorizados para recibir infusiones intravenosas (IV) semanales de 30 miligramos/kilogramo (mg/kg) de SRP-4045 o 30 mg/kg de SRP-4053, respectivamente (grupo activo combinado), o placebo por hasta 96 semanas (período controlado con placebo del ensayo). A continuación, se llevará a cabo un período de extensión abierta en el que todos los participantes recibirán tratamiento activo de etiqueta abierta durante 48 semanas (hasta la Semana 144 del estudio). El estudio incorporará aproximadamente 222 participantes. El doble de participantes serán aleatorizados para recibir tratamiento activo en comparación con los que recibirán placebo (aleatorización 2:1). La eficacia clínica se evaluará en visitas de estudio programadas regularmente, incluyendo pruebas funcionales como la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT). Todos los participantes se someterán a una biopsia muscular al inicio del estudio y a una segunda biopsia ya sea en la Semana 48 o en la Semana 96. La seguridad se evaluará mediante la recolección de eventos adversos (EA), análisis de laboratorio, electrocardiogramas (ECG), ecocardiogramas (ECO), signos vitales y exámenes físicos a lo largo del estudio. Se tomarán muestras de sangre periódicamente durante el estudio para evaluar la farmacocinética de ambos fármacos.