Estudio aleatorizado, doble ciego, multicéntrico, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de atumelnant en participantes adultos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica (Calm-CAH)

Descripción detallada

Se trata de un estudio de fase 3, global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, en participantes adultos (hombres o mujeres de ≥18 a <75 años de edad) con HSC clásica debida a 21-OHD que han seguido un régimen estable de glucocorticoides (GC) durante al menos 2 meses, con el fin de evaluar la eficacia, seguridad, FK y FD de atumelnant administrado una vez al día. Tras un período de tamizaje de 3 a 6 semanas, los participantes elegibles entrarán en el período de tratamiento, donde serán asignados aleatoriamente en proporción 2:1 para recibir atumelnant 80 mg una vez al día (con opción de escalonamiento de dosis a 120 mg una vez al día en la semana 20) o placebo. Se prevé inscribir un total de aproximadamente 150 participantes en el estudio.