Este estudio examinará si Fx-1006A es eficaz para detener la progresión de la Polineuropatía Amiloide Familiar (FAP). El depósito de amiloide de TTR se asocia con una variedad de enfermedades humanas. El depósito de fibrillas amiloides de TTR variante (principalmente V30M) en el tejido del nervio periférico produce la condición denominada FAP. La prevención de la formación de amiloide mediante la estabilización del estado nativo de TTR debería constituir una terapia eficaz para las enfermedades amiloides. Se hipotetiza que la intervención terapéutica con un fármaco estabilizador de TTR, como Fx-1006A, detendrá la progresión de la enfermedad en pacientes con FAP. La FAP es una enfermedad uniformemente fatal y Fx-1006A está destinado a detener el deterioro neurológico implacable que experimentan los pacientes con FAP. Este estudio de Fase 2/3 incluirá a pacientes con FAP en etapa temprana a intermedia, con el fin de interrumpir y estabilizar la enfermedad en un punto en el tiempo en el que la progresión de la disfunción motora y autonómica pueda verse afectada de manera máxima. Pacientes masculinos y femeninos con FAP con mutación V30M de TTR documentada recibirán Fx-1006A o placebo una vez al día durante un período de dieciocho (18) meses.
El depósito de amiloide de TTR se asocia con una variedad de enfermedades humanas. El depósito de fibrillas amiloides de TTR variante (principalmente V30M) en el tejido del nervio periférico produce la condición denominada FAP. La prevención de la formación de amiloide mediante la estabilización del estado nativo de TTR debería constituir una terapia eficaz para las enfermedades amiloides. Se hipotetiza que la intervención terapéutica con un fármaco estabilizador de TTR, como Fx-1006A, detendrá la progresión de la enfermedad en pacientes con FAP. La FAP es una enfermedad uniformemente fatal y Fx-1006A está destinado a detener el deterioro neurológico implacable que experimentan los pacientes con FAP. Este estudio de Fase 2/3 incluirá a pacientes con FAP en etapa temprana a intermedia, con el fin de interrumpir y estabilizar la enfermedad en un punto en el tiempo en el que la progresión de la disfunción motora y autonómica pueda verse afectada de manera máxima. Pacientes masculinos y femeninos con FAP con mutación V30M de TTR documentada recibirán Fx-1006A o placebo una vez al día durante un período de dieciocho (18) meses.
Fx-1006A 20 mg o placebo correspondiente una vez al día (a la misma hora cada día) durante un período de 18 meses.
Fx-1006A 20 mg o placebo correspondiente una vez al día (a la misma hora cada día) durante un período de 18 meses.
Ciudad de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina