Eficacia, Seguridad y Tolerabilidad de Tofacitinib para el Tratamiento de la Artritis Idiopática Juvenil (AIJ) de Curso Poliarticular en Niños y Adolescentes

Descripción detallada

Este es un estudio de retiro aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en sujetos pediátricos (de 2 a <18 años de edad) con AIJ. El objetivo primario es comparar la eficacia de tofacitinib frente a placebo para el tratamiento de los signos y síntomas de AIJ en la Semana 26 de la fase doble ciego, medida por el porcentaje de sujetos con brote de la enfermedad (según los criterios de brote de enfermedad de PRCSG/PRINTO) tras la Semana 18 de la fase de rodaje abierta. Todos los sujetos elegibles incluidos en el estudio recibirán inicialmente tofacitinib de forma abierta durante 18 semanas (fase de rodaje). Al finalizar las 18 semanas de rodaje, solo los sujetos que alcancen al menos una respuesta AIJ ACR 30 serán aleatorizados a la fase doble ciego controlada con placebo de 26 semanas. Los sujetos que no alcancen una respuesta AIJ ACR 30 en ese momento serán discontinuados del estudio. Además, los sujetos que experimenten un único episodio de brote de la enfermedad en cualquier momento durante el estudio (incluidas la fase de rodaje abierta y la fase doble ciego) también serán discontinuados. Todos los sujetos que participen en este estudio, incluidos los discontinuados, tendrán la opción, si son elegibles (según los criterios de inclusión y exclusión), de inscribirse en el estudio de extensión a largo plazo de tofacitinib para AIJ (A3921145). Los sujetos elegibles para la fase doble ciego de 26 semanas serán aleatorizados (proporción 1:1) a tofacitinib activo o placebo. Para los sujetos con AIJ de curso poliarticular (es decir, oligoartritis extendida, poliartritis FR+, poliartritis FR-, AIJ sistémica con artritis activa pero sin características sistémicas activas), la aleatorización estará estratificada por categoría de AIJ y PCR basal (normal, por encima de lo normal). Para los sujetos con artritis psoriásica y artritis relacionada con entesitis, la aleatorización estará estratificada por categoría de AIJ. Se incorporarán aproximadamente 210 sujetos en la fase de rodaje abierta. Entre los sujetos con AIJ de curso poliarticular, la estratificación tendrá como objetivo que al menos el 50% tenga una PCR basal por encima del límite superior normal. La primera cohorte (AIJ de curso poliarticular) tendrá al menos 170 sujetos en la fase de rodaje, con el número mínimo de categorías de AIJ siguiente: 24 con oligoartritis extendida, 20 con poliartritis FR+, 62 con poliartritis FR-, y sin mínimo para sujetos con AIJ sistémica con artritis activa pero sin características sistémicas activas. Las cohortes adicionales (artritis psoriásica y artritis relacionada con entesitis) incluirán un mínimo de 20 sujetos con artritis psoriásica y 20 con artritis relacionada con entesitis. El número mínimo total de sujetos a incluir en el estudio por grupo etario es: 20 sujetos de 2 a <6 años, 20 sujetos de 6 a <12 años y 20 sujetos de 12 a <18 años. Se espera que la duración de la participación de los sujetos que completen el estudio (sin discontinuación) sea de aproximadamente 44 semanas.