Estudio fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico, de 18 meses, para evaluar la seguridad y eficacia de nizubaglustat (AZ-3102) oral en las formas tardío-infantil y juvenil de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C y en las formas de inicio tardío-infantil y juvenil de la gangliosidosis GM1 o GM2

Descripción detallada

Este es un estudio fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, que evaluará la seguridad y eficacia de nizubaglustat (AZ-3102) oral en múltiples áreas de enfermedad mediante un Programa de Protocolo Maestro de Investigación. Los participantes son aleatorizados a diferentes subprotocolos según el tipo de enfermedad: enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC), gangliosidosis GM1 o gangliosidosis GM2. Los procedimientos específicos del tratamiento se describirán en el subprotocolo específico de cada enfermedad. Los subprotocolos individuales pueden tener requisitos de elegibilidad, procedimientos de seguridad y eficacia, o criterios de valoración adicionales, que se describirán en los subprotocolos correspondientes. Para información específica de cada subprotocolo individual incluido en este ensayo, consulte los registros correspondientes y separados de clinicaltrials.gov: enfermedad de Niemann-Pick tipo C NCT07082725 y gangliosidosis GM1 o GM2 NCT07082543.