Estudio de extensión abierto y no aleatorizado para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad a largo plazo de iptacopan (LNP023) en la glomerulopatía C3 o la glomerulonefritis membranoproliferativa idiopática mediada por inmunocomplejos

Descripción detallada

El propósito principal de este estudio de extensión es recopilar datos de eficacia, seguridad y tolerabilidad a largo plazo en participantes elegibles que reciben iptacopan en modalidad abierta tras completar el tratamiento en el estudio de prueba de concepto de fase 2 de C3G, CLNP023X2202. Los datos de eficacia y seguridad primarios (a los 9 meses) y a más largo plazo (>9 meses) de iptacopan recopilados de los participantes de CLNP023X2202 se utilizarán para respaldar las presentaciones ante las autoridades sanitarias. Este protocolo paraguas también permitirá: * acceso continuado a iptacopan para los pacientes incluidos en los programas de fase 3 en curso (C3G e IC-MPGN) * estudio de C3G (CLNP023B12301): adultos y adolescentes * estudio de IC-MPGN (CLNP023B12302): adultos y adolescentes * proporcionar información adicional de eficacia y seguridad tras el tratamiento a más largo plazo en las poblaciones con C3G e IC-MPGN para respaldar las presentaciones ante las autoridades sanitarias. Las evaluaciones de eficacia y seguridad en la visita de los 9 meses de este estudio de extensión, en combinación con los datos de CLNP023X2202 (valor basal más 3 meses de tratamiento), permitieron evaluar los efectos de iptacopan sobre los criterios de valoración potenciales a los 12 meses de tratamiento con iptacopan en participantes con C3G. La incorporación de participantes con C3G e IC-MPGN (adultos y adolescentes) de los estudios de fase 3, CLNP023B12301 y CLNP023B12302, permite la evaluación a más largo plazo de la persistencia de los efectos observados con el tratamiento con iptacopan. Estas evaluaciones de eficacia y seguridad a largo plazo podrán compararse con datos de control históricos/concurrentes disponibles en bases de datos del mundo real relevantes en pacientes con C3G o IC-MPGN y utilizarse como información de apoyo para fines de registro. Se prevé que este estudio de extensión continúe hasta que el producto farmacológico esté disponible y accesible de forma comercial (estimado en hasta aproximadamente 168 meses desde la fecha de la primera visita del primer paciente), o hasta que el perfil beneficio-riesgo deje de ser positivo, o hasta que el programa se interrumpa por razones comerciales o estratégicas. "Basal" hace referencia a la visita del Día 1 (predosis) de CLNP023X2202, CLNP023B12301 o CLNP023B12302, mientras que la visita del Día 1 de este estudio de extensión de C3G/IC-MPGN (CLNP023B12001B) se denomina "Día 1 de extensión".