Estudio de fase I/II, de etiqueta abierta, con escalada de dosis, sobre la seguridad, farmacocinética y farmacodinamia de NV1205 en sujetos masculinos pediátricos con adrenoleucodistrofia cerebral infantil (CCALD)

Descripción detallada

Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia de NV1205 en pacientes pediátricos con diagnóstico de adrenoleucodistrofia cerebral infantil (CCALD). El estudio consta de: * Período de selección: dentro de los 30 días previos a la primera dosis * Período de tratamiento principal de 12 semanas (Parte 1: desde la selección hasta la Semana 12) * Período de Tratamiento a Largo Plazo (TLP) (Parte 2: Semana 13 hasta la Semana 96) En la Parte 1, los sujetos tendrán un período de tratamiento inicial de 4 semanas con la dosis asignada y, si no se observan problemas de seguridad, continuarán otras 8 semanas de evaluación de seguridad extendida. Se inscribirán varias cohortes de sujetos. Después de que cada cohorte haya completado la evaluación de seguridad inicial de 4 semanas, los datos de seguridad serán revisados por un Comité Independiente de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) y, sujeto a la recomendación del DSMB, la Cohorte 2 será inscripta y recibirá el siguiente nivel de dosis. Después de que la Cohorte 2 haya completado 4 semanas de tratamiento, el DSMB revisará todos los datos de seguridad disponibles (Cohortes 1 y 2) y, sujeto a su recomendación, la Cohorte 3 será inscripta y recibirá el siguiente nivel de dosis. Podrán inscribirse cohortes adicionales según la recomendación del DSMB con un aumento incremental de dosis. En la Parte 2, los sujetos continuarán recibiendo tratamiento durante el período de TLP del estudio.