Resumen

El objetivo primario del estudio es evaluar la inmunogenicidad de los concentrados de VWF/FVIII y de rFVIII determinando la frecuencia de desarrollo de inhibidores en pacientes previamente no tratados (PUPs) o mínimamente tratados con componentes sanguíneos (MBCTPs) durante los primeros 50 días de exposición (DE) o durante los primeros 3 años desde la inscripción, lo que ocurra primero.

Descripción detallada

Los pacientes que cumplan los criterios de inscripción serán incluidos consecutivamente en cada centro participante, aleatorizados para ser tratados exclusivamente con un único producto de FVIII —ya sea derivado de plasma o recombinante— y seguidos hasta el desarrollo de inhibidores o hasta que hayan transcurrido 50 días de exposición (DE) o 3 años desde la inscripción, lo que ocurra primero. Los productos del estudio, pertenecientes a la clase de concentrados de rFVIII y a la clase de concentrados de VWF/FVIII derivados de plasma, serán proporcionados gratuitamente a los pacientes durante toda la duración del estudio.

Elegibilidad

Edad mínima: 1 MinuteEdad máxima: 6 YearsSexo: MALE

Criterios de inclusión

Sujetos masculinos.
Cualquier etnia.
Edad <6 años.
Hemofilia A grave (FVIII:C <1%), confirmada en la inscripción por el laboratorio central.
Los pacientes diagnosticados localmente como graves pero que posteriormente presenten niveles de FVIII ≥1% en las pruebas realizadas en el laboratorio central serán registrados por separado en la lista de cribado.
Previamente no tratados (0 DE con cualquier concentrado de FVIII o hemoderivados) o mínimamente tratados (<5 DE) con componentes sanguíneos, a saber: sangre total, plasma fresco congelado, concentrado de glóbulos rojos, plaquetas o crioprecipitado.
Los pacientes que no cumplan estos criterios serán registrados por separado en la lista de cribado.
Medición negativa de inhibidores tanto en el laboratorio local como en el central durante el cribado.
Capacidad para cumplir con los requisitos del estudio.
Consentimiento informado firmado por los tutores legales. Los pacientes que no acepten ingresar al estudio o ser aleatorizados serán registrados por separado.

Criterios de exclusión

Antecedentes de inhibidor de FVIII.
Otros defectos congénitos o adquiridos de la coagulación.
Nivel plasmático de FVIII ≥1%, determinado en el laboratorio central.
Tratamiento concomitante con cualquier medicamento en investigación.
Los pacientes diagnosticados originalmente de forma local como graves pero que posteriormente presenten niveles de FVIII entre 1% y 2% en las pruebas del laboratorio central serán registrados por separado en la lista de cribado.
Inmunodeficiencia congénita o adquirida concomitante.
Tratamiento concomitante con inmunosupresores sistémicos.

Intervenciones

drug

Factor VIII derivado de plasma

Dosis máxima: 50 UI por kg. 2-3 veces por semana o a demanda durante episodio agudo de sangrado.

drug

FVIII recombinante

Dosis máxima: 50 UI por kg. 2-3 veces por semana o a demanda durante episodio agudo de sangrado.

Ubicaciones

Hospital de Ninos Sor Maria Ludovica La Plata Servicio de Hematologia

La Plata, Buenos Aires, Argentina

Fundacion de la Hemofilia

Buenos Aires, Argentina

Patrocinadores

PrincipalFondazione Angelo Bianchi Bonomi

ColaboradorSintesi Research Srl