Name: Ensayo de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de efgartigimod (ARGX-113) PH20 subcutáneo en pacientes adultos con trombocitopenia inmune primaria.
Published: 2026-03-15T22:22:28.074Z

Resumen

Este es un ensayo de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia, la seguridad y el efecto sobre la calidad de vida/resultados comunicados por el paciente (CdV/PRO) del tratamiento con efgartigimod PH20 SC en pacientes adultos con PTI primaria.

Elegibilidad

Edad mínima: 18 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Tener al menos la edad mínima local de consentimiento para estudios clínicos al momento de firmar el FCI.
Aceptar el uso de medidas anticonceptivas coherentes con las normativas locales y el protocolo.
Capacidad para comprender los requisitos del ensayo y proporcionar consentimiento informado por escrito, con disposición y capacidad para cumplir con los procedimientos del protocolo del ensayo.
Diagnóstico confirmado de PTI primaria realizado al menos 3 meses antes de la aleatorización y basado en los criterios de la American Society of Hematology, sin etiología conocida para la trombocitopenia.
Diagnóstico respaldado por una respuesta a una terapia previa para la PTI (distinta a los ARAc-TPO), a criterio del investigador.
Recuento plaquetario medio < 30 × 10E9/L a partir de al menos 3 recuentos documentados y calificados dentro de los 3 meses previos, de los cuales al menos 2 deben haberse obtenido durante el período de cribado: 1 recuento plaquetario obtenido durante el período de cribado y el recuento plaquetario previo a la dosis el día de la aleatorización (visita 1). Si el tercer recuento no está disponible de los 3 meses previos, este puede obtenerse durante el período de cribado.
Antecedentes documentados de un recuento plaquetario < 30 × 10E9/L antes del cribado.
Al inicio del ensayo, el participante recibe tratamiento(s) concurrente(s) para la PTI y ha recibido al menos 1 terapia previa para la PTI, o el participante no recibe tratamiento para la PTI (véase la nota) pero ha recibido al menos 2 tratamientos previos para la PTI. Los participantes que reciben tratamiento(s) concurrente(s) permitido(s) para la PTI en el momento basal deben haber presentado dosis y frecuencia estables durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización.
Los medicamentos concurrentes permitidos para la PTI incluyen corticosteroides, danazol, alcaloides de la vinca, inmunosupresores orales, dapsona, fostamatinib y/o ARAc-TPO orales.

Criterios de exclusión

Haber participado previamente en un ensayo clínico con efgartigimod y haber recibido al menos 1 administración del PIM.
Embarazada o en período de lactancia, o con intención de quedar embarazada durante el ensayo.
Infección bacteriana, viral o fúngica activa o crónica clínicamente significativa y no controlada en el momento del cribado.
Evidencia clínica de otras enfermedades agudas o crónicas significativas inestables o no controladas distintas de la PTI (por ejemplo, cardiovasculares, pulmonares, hematológicas, gastrointestinales, endocrinas, hepáticas, renales, neurológicas, neoplásicas, infecciosas, diabetes no controlada) a pesar del tratamiento adecuado, que puedan poner al participante en riesgo innecesario.
Abuso actual o antecedentes (en los 12 meses previos al cribado) de alcohol, drogas o medicamentos.
Haber recibido una vacuna viva/viva atenuada menos de 4 semanas antes del cribado. La recepción de cualquier vacuna inactivada, de subunidades, polisacárida o conjugada en cualquier momento antes del cribado no se considera un criterio de exclusión.
PTI secundaria/trombocitopenia asociada a otra enfermedad, como linfoma, leucemia linfocítica crónica, infección viral, hepatitis, trombocitopenia inducida o aloinmune, trombocitopenia asociada a displasia mieloide, o trasplante de células madre hematopoyéticas.
Uso de anticoagulantes (por ejemplo, antagonistas de la vitamina K, anticoagulantes orales directos) dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización.
Uso de cualquier transfusión dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización.
Uso de Ig (vía IV, SC o intramuscular) o plasmaféresis (PLEX) dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización.
Uso de romiplostim dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización.
Haber sido sometido a esplenectomía menos de 4 semanas antes de la aleatorización.
Uso de un producto en investigación dentro de los 3 meses o 5 semividas (lo que sea mayor) anteriores a la primera dosis del PIM.
Uso de cualquier anticuerpo monoclonal o proteína de fusión con Fc, distintos de los indicados previamente, dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis del PIM (por ejemplo, anti-CD20).
En la visita de cribado, anomalías de laboratorio clínicamente significativas según los siguientes criterios: hemoglobina ≤ 9 g/dL, O razón normalizada internacional > 1,5 o tiempo de tromboplastina parcial activada > 1,5 × límite superior de la normalidad, O nivel total de IgG < 6 g/L.
Antecedentes de neoplasia maligna, a menos que se considere curada mediante tratamiento adecuado sin evidencia de recidiva durante ≥ 3 años antes de la primera administración del PIM. Los participantes con los siguientes tipos de cáncer pueden ser incluidos en cualquier momento: carcinoma basocelular o espinocelular de piel adecuadamente tratado, carcinoma in situ de cuello uterino, carcinoma in situ de mama, o hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata (estadio TNM T1a o T1b).
Hipertensión no controlada, definida como presión arterial elevada repetida que supera los 160 mmHg (sistólica) y/o los 100 mmHg (diastólica) a pesar del tratamiento adecuado.
Antecedentes de cualquier evento trombótico o embólico mayor (por ejemplo, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, trombosis venosa profunda o embolia pulmonar) en los 5 años previos a la aleatorización.
Antecedentes de coagulopatía o trombocitopenia hereditaria, o antecedentes familiares de trombocitopenia.
Evidencia de sangrado activo clínicamente significativo de un órgano o sangrado de mucosas internas, distinto del esperado en la PTI, que requiera tratamiento o procedimiento terapéutico urgente según el criterio del investigador (por ejemplo, hemorragia intracraneal, hemorragia pulmonar, sangrado con necesidad continua de transfusión de concentrados de glóbulos rojos).
Riesgo estimado elevado de sangrado activo clínicamente significativo de un órgano o sangrado de mucosas internas, distinto del esperado en la PTI, que requiera tratamiento o procedimiento terapéutico urgente según el criterio del investigador.
Evidencia clínica de otras enfermedades graves significativas, haber sido sometido recientemente a una cirugía mayor, o presentar cualquier otra condición que, a criterio del investigador, pueda confundir los resultados del ensayo o poner al participante en riesgo innecesario.
Prueba sérica positiva en el cribado para infección viral activa por cualquiera de las siguientes condiciones: virus de la hepatitis B (VHB) indicativa de infección aguda o crónica, a menos que se asocie con una prueba de ADN del VHB negativa; virus de la hepatitis C (VHC) basada en ensayo de anticuerpos contra el VHC (a menos que se asocie con una prueba de ARN del VHC negativa); virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) basada en resultados de pruebas asociados con una condición definitoria del SIDA o un recuento de CD4 ≤ 200 células/mm³.
Reacción de hipersensibilidad conocida a efgartigimod, rHuPH20 o alguno de sus excipientes.
Cualquier otra enfermedad autoinmune conocida que, a criterio del investigador, interfiera con la evaluación precisa de los síntomas clínicos de la PTI o ponga al participante en riesgo innecesario.

Ensayo de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de efgartigimod (ARGX-113) PH20 subcutáneo en pacientes adultos con trombocitopenia inmune primaria.

Resumen

Elegibilidad

Criterios de inclusión

Criterios de exclusión

Intervenciones

Efgartigimod PH20 SC

Placebo PH20 SC

Ubicaciones

Investigator Site 0540001

Investigator Site 0540004

Investigator Site 0540003

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