El objetivo de este estudio pivotal de Fase 1/3 es determinar los parámetros farmacocinéticos (FK), la eficacia hemostática y la seguridad de BAX 326, un factor IX recombinante, en pacientes previamente tratados (PPT) con hemofilia B grave y moderadamente grave.

Elegibilidad

Edad mínima: 12 YearsEdad máxima: 65 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

El participante tiene entre 12 y 65 años al momento del tamizaje.
El participante y/o su representante legal ha/han proporcionado consentimiento informado firmado.
El participante no presenta evidencia de antecedentes de inhibidores de FIX.
El participante presenta hemofilia B grave (nivel de factor IX [FIX] <1%) o moderadamente grave (nivel de FIX 1-2%) (según el ensayo de tiempo de tromboplastina parcial activada [aPTT] de una etapa), confirmada en el laboratorio central durante el tamizaje.
El participante ha sido previamente tratado con concentrado(s) de FIX plasmático o recombinante durante un mínimo de 150 días de exposición (DE) (según los registros médicos del participante); si no se dispone de un historial verificable y documentado, el participante puede ser incorporado si tiene entre 100 y 150 DE a cualquier producto de FIX no completamente documentados y ha participado en el Estudio 050901 durante al menos 50 DE a Immunine antes de la incorporación (no válido para EE. UU. y Japón).
Si el participante va a recibir tratamiento profiláctico, está dispuesto a recibirlo durante un período de 6 meses.
Si el participante va a recibir tratamiento a demanda, presenta ≥12 episodios hemorrágicos documentados que requirieron tratamiento en los 12 meses previos a la incorporación y está dispuesto a recibir tratamiento a demanda durante toda la duración del estudio.

Criterios de exclusión

El participante tiene antecedentes de inhibidores de FIX con un título ≥0,6 Unidades Bethesda (UB) (según lo determinado por la modificación de Nijmegen del ensayo de Bethesda o el ensayo empleado en el laboratorio local correspondiente) en cualquier momento previo al tamizaje.
El participante presenta un inhibidor de FIX detectable en el tamizaje, con un título ≥0,6 UB según lo determinado por la modificación de Nijmegen del ensayo de Bethesda en el laboratorio central.
El peso del participante es <35 kg o >120 kg.
El participante tiene antecedentes de reacción alérgica (p. ej., anafilaxia) tras la exposición a concentrado(s) de FIX.
El participante presenta hipersensibilidad conocida a proteínas de hámster o furina recombinante (rFurin).
El participante presenta evidencia actual o reciente de enfermedad trombótica, fibrinólisis o coagulación intravascular diseminada (CID).

Intervenciones

biological

BAX 326

* Parte 1 del estudio: Cruce farmacocinético (FK) con BAX326 y BeneFIX. * Parte 2 del estudio: Evaluación abierta de profilaxis y BAX326 a demanda únicamente. * Parte 3 del estudio: Repetición abierta de la evaluación farmacocinética (repetición de la Parte 1 del estudio) con BAX326 únicamente y los mismos participantes que en la Parte 1 del estudio.

biological

BeneFIX

* Parte 1 del estudio: Cruce farmacocinético (FK) con BAX326 y BeneFIX. * BeneFIX se utiliza únicamente en la Parte 1 de este estudio. * Las Partes 2 y 3 del estudio utilizaron únicamente BAX326.

Factor IX Recombinante (BAX 326): Estudio Multicéntrico, Prospectivo, Controlado, de Fase 1/3 para Evaluar la Farmacocinética, Eficacia, Seguridad e Inmunogenicidad en Pacientes Previamente Tratados con Hemofilia B Grave o Moderadamente Grave

Resumen