Resumen

Objetivo primario: \- Evaluar la eficacia de BIVV001 como tratamiento profiláctico en el brazo de tratamiento profiláctico. Objetivos secundarios: * Evaluar la eficacia de BIVV001 como tratamiento profiláctico. * Evaluar la eficacia de BIVV001 en el tratamiento de episodios de sangrado. * Evaluar el consumo de BIVV001 para la prevención y el tratamiento de episodios de sangrado. * Evaluar el efecto de la profilaxis con BIVV001 sobre los desenlaces de salud articular. * Evaluar el efecto de la profilaxis con BIVV001 sobre los desenlaces de calidad de vida. * Evaluar la eficacia de BIVV001 para el manejo perioperatorio. * Evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento con BIVV001. * Evaluar la farmacocinética (FK) de BIVV001 mediante los ensayos de actividad del factor VIII de coagulación (FVIII) por tiempo de tromboplastina parcial activada de una etapa (aPTT) y cromogénico de dos etapas.

Descripción detallada

Los participantes en el brazo de profilaxis recibieron una dosis profiláctica semanal de BIVV001 durante 52 semanas. Los participantes en el brazo a demanda recibieron BIVV001 a demanda durante 26 semanas, seguido de un cambio a profilaxis semanal durante otras 26 semanas. El patrocinador planificó realizar un ensayo clínico de seguridad a largo plazo. La inscripción en este estudio de extensión abierto sería ofrecida a los participantes que completaran el período de tratamiento, según los criterios de elegibilidad.

Elegibilidad

Edad mínima: 12 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

El participante, hombre o mujer, debe tener una edad igual o mayor a 12 años inclusive al momento de firmar el consentimiento informado.
Hemofilia A grave, definida como actividad endógena de FVIII menor a (\<) 1 unidad internacional por decilitro (UI/dL) (\<1 por ciento \[%\]), documentada mediante pruebas de laboratorio central en el tamizaje o en registros médicos históricos de un laboratorio clínico que demuestren \<1% de actividad coagulante de FVIII (FVIII:C), o un genotipo documentado conocido por producir hemofilia A grave.
Tratamiento previo para hemofilia A (profilaxis o a demanda) con cualquier FVIII recombinante y/o derivado de plasma, o crioprecipitado durante al menos 150 días de exposición.
El régimen actual incluía uno de los siguientes:
Régimen de tratamiento profiláctico con un producto de FVIII o terapia profiláctica con emicizumab durante al menos 6 meses en los 12 meses previos. Se debe tener en cuenta el tiempo de lavado adecuado.
Régimen a demanda con un producto de FVIII con antecedente de al menos 12 episodios de sangrado en los 12 meses previos o al menos 6 episodios de sangrado en los 6 meses previos a la inscripción al estudio.
El participante a demanda fue aceptado para cambiar a un régimen de tratamiento profiláctico luego del período a demanda de 26 semanas.
Disposición y capacidad del participante o su sustituto (un cuidador o familiar de edad igual o mayor a \[\>=\] 18 años) para completar la capacitación en el uso del Diario Electrónico del Paciente (ePD) del estudio y utilizarlo durante todo el estudio.
Capacidad del participante o su representante legalmente autorizado (por ejemplo, padre o tutor legal) para comprender el propósito y los riesgos del estudio, disposición y aptitud para cumplir con los requisitos del estudio, y provisión de consentimiento informado o asentimiento firmado y fechado (según corresponda) y autorización para el uso de información de salud protegida de conformidad con las regulaciones nacionales y locales de privacidad del participante.

Criterios de exclusión

Enfermedad hepática clínicamente significativa.
Infección bacteriana o viral activa grave (distinta de hepatitis crónica o VIH) presente dentro de los 30 días previos al tamizaje.
Otro(s) trastorno(s) de la coagulación conocido(s) además de la hemofilia A.
Antecedentes de hipersensibilidad o anafilaxia asociadas con cualquier producto de FVIII.
Resultado positivo de inhibidores, definido como \>=0,6 unidades Bethesda por mililitro (UB/mL) en el tamizaje. Antecedente de una prueba de inhibidores positiva definida como \>=0,6 UB/mL. Los antecedentes familiares de inhibidores no excluirán al participante.
Uso de emicizumab dentro de las 20 semanas previas al tamizaje.
Cirugía mayor dentro de las 8 semanas previas al tamizaje.
La información anterior no pretendía contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un participante en un ensayo clínico.

Resumen

Descripción detallada

Elegibilidad

Criterios de inclusión

Criterios de exclusión

Intervenciones

efanesoctocog alfa (BIVV001)

Ubicaciones

Investigational Site Number 136

Investigational Site Number 137

Investigational Site Number 139

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