Resumen

El propósito de este estudio es examinar la eficacia y seguridad de 26 semanas de tratamiento con mannitol inhalado en sujetos con fibrosis quística. Estudios previos han demostrado mejoras en la función pulmonar, el aclaramiento mucociliar, cambios en las propiedades físicas del moco, el peso del esputo en 24 horas y la calidad de vida. Los resultados de este estudio tienen por objetivo investigar y confirmar estos hallazgos, además de examinar el efecto sobre el uso de antibióticos e infecciones torácicas. Se hipotetiza que el mannitol inhalado tendrá efectos beneficiosos en comparación con el tratamiento control. A la fase ciega de 26 semanas le seguirá una fase abierta de igual duración. Durante la fase abierta, todos los sujetos recibirán tratamiento activo.

Elegibilidad

Edad mínima: 6 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Tener más de 6 años de edad.
Haber otorgado consentimiento informado por escrito para participar en este estudio de acuerdo con las normativas locales.
Tener diagnóstico confirmado de fibrosis quística (valor positivo de cloruro en sudor ≥ 60 mEq/L) y/o genotipo con dos mutaciones identificables compatibles con FQ, acompañado de una o más características clínicas compatibles con el fenotipo de FQ.
Tener VEF1 > 40% y < 90% del valor predicho.
Ser capaz de realizar todas las técnicas necesarias para medir la función pulmonar.

Criterios de exclusión

-
Investigadores, personal del sitio directamente vinculado con este estudio o sus familiares inmediatos. Se define como familiar inmediato al cónyuge, padre, hijo o hermano, ya sea por lazos biológicos o adopción legal.
Ser considerado "enfermo terminal" o ser candidato a trasplante pulmonar.
Haber recibido un trasplante pulmonar.
Estar usando solución salina hipertónica nebulizada en las 4 semanas previas a la visita 1.
Haber presentado un episodio significativo de hemoptisis (> 60 mL) en los tres meses previos a la incorporación al estudio.
Haber presentado un infarto de miocardio en los tres meses previos a la incorporación al estudio.
Haber presentado un accidente cerebrovascular en los tres meses previos a la incorporación al estudio.
Haber sido sometido a cirugía ocular mayor en los tres meses previos a la incorporación al estudio.
Haber sido sometido a cirugía mayor abdominal, torácica o cerebral en los tres meses previos a la incorporación al estudio.
Presentar aneurisma cerebral, aórtico o abdominal conocido.
Estar en período de lactancia o embarazo, o planear quedar embarazada durante el estudio.
Utilizar un método anticonceptivo poco confiable (solo para sujetos femeninas con riesgo de embarazo).
Participar en otro estudio de fármaco en investigación, en forma paralela o dentro de las 4 semanas previas a la visita 0.
Presentar alergia conocida a mannitol.
Estar usando betabloqueantes.
Presentar hipertensión no controlada: presión arterial sistólica > 190 y/o presión arterial diastólica > 100.
Presentar una condición o situación que, a juicio del Investigador, pueda representar un riesgo significativo para el sujeto, pueda confundir los resultados o pueda interferir significativamente con la participación del paciente en el estudio.
Haber resultado positivo en la Prueba de Tolerancia a Mannitol.

Ubicaciones

Hospital Interzonal Dr Jose Penna Bahia Blanca

Bahía Blanca, Buenos Aires, Argentina

Hospital de Ninos Dr Ricardo Gutierrez, Pediatria

CABA, Buenos Aires, Argentina

Hospital Gral. de Ninos Pedro de Elizalde

Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina

Hospital de Ninos Superiora Sor Maria Ludovica de La Plata

La Plata, Buenos Aires, Argentina

Hospital Pediatrico Dr Humberto J Notti

Villa Nueva, Mendoza Province, Argentina

Atención Integral en Reumatologia (AIR)

Buenos Aires, Argentina

Clinica Universitaria Privada Reina Fabiola - Universidad Cotolica de Cordoba

Córdoba, Argentina

Hospital de Ninos del la Santisima Trinidad