Estudio de extensión abierta para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de maralixibat en el tratamiento de sujetos con colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP).

CompletadoFase 3ClinicalTrials.gov

ID: NCT04185363Tipo: INTERVENTIONALInicio: 8 de ene de 2020Fin estimado: 23 de abr de 2025

Resumen

El objetivo primario de este estudio de extensión abierta es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de maralixibat.

Descripción detallada

El estudio se llevará a cabo en múltiples sitios en América del Norte, Europa, Asia y América del Sur.

Elegibilidad

Edad mínima: 1 YearEdad máxima: 18 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Otorgar consentimiento informado y asentimiento (según corresponda) conforme al Comité de Revisión Institucional/Comité de Ética (CRI/CE).
Haber completado el estudio MRX-502.

Criterios de exclusión

Cualquier mujer que esté embarazada o en período de lactancia, o que planee quedar embarazada.
Administración de medicación prohibida entre la visita de fin de tratamiento de MRX-502 y la visita basal de MRX-503 (Día 0).
Antecedentes de incumplimiento en el estudio MRX-502, falta de adherencia a los regímenes médicos, falta de confiabilidad, inestabilidad mental o incapacidad que pudieran comprometer la validez del consentimiento informado o conducir a la falta de adherencia al protocolo del estudio, a criterio del investigador.
Haber experimentado un evento adverso (EA) o un evento adverso grave (EAG) relacionado con maralixibat durante el estudio MRX-502 que haya llevado a la discontinuación permanente del sujeto del tratamiento con maralixibat.
Cualquier otra condición o anomalía de laboratorio que, a criterio del investigador o del monitor médico del patrocinador, pudiera comprometer la seguridad del sujeto o interferir con su participación o finalización del estudio.

Intervenciones

drug

Maralixibat

Todos los sujetos recibirán solución oral de maralixibat (hasta 600 microgramos por kilogramo [mcg/kg]) dos veces al día.

Ubicaciones

Hospital Italiano de Buenos Aires

Buenos Aires, Argentina

Patrocinadores

PrincipalMirum Pharmaceuticals, Inc.

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