Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de RO7239361 en niños ambulatorios con Distrofia Muscular de Duchenne

CompletadoFase 3ClinicalTrials.gov

ID: NCT03039686Tipo: INTERVENTIONALInicio: 6 de jul de 2017Fin estimado: 28 de abr de 2020

Resumen

Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de dos dosis semanales diferentes de RO7239361 en niños ambulatorios con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

Elegibilidad

Edad mínima: 6 YearsEdad máxima: 11 YearsSexo: MALE

Criterios de inclusión

Diagnóstico de DMD confirmado mediante historial médico y pruebas genéticas.
Capacidad para caminar sin asistencia.
Puntuación mínima de 15 en la Evaluación Ambulatoria North Star en el tamizaje.
Capacidad para subir 4 escalones en 8 segundos o menos.
Peso mínimo de 15 kg (33 lbs).
Estar recibiendo corticosteroides para la DMD.

Criterios de exclusión

Cualquier problema conductual o de salud mental que afecte la capacidad de completar los procedimientos requeridos del estudio.
Uso previo o actual de medicamentos como andrógenos u hormona de crecimiento humana.
Uso de ventilador durante el día.
Imposibilidad de obtener muestras de sangre o de recibir una inyección subcutánea.
Participación concomitante o previa en cualquier momento en un estudio de terapia génica.

Intervenciones

drug

RO7239361

Administrar RO7239361 por vía subcutánea en los días especificados durante un período ciego de 48 semanas.

drug

Placebo para RO7239361

Administrar placebo por vía subcutánea en los días especificados durante un período ciego de 48 semanas.

Ubicaciones

Instituto centenario

Buenos Aires, Argentina

Patrocinadores

PrincipalHoffmann-La Roche

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