Los objetivos de este estudio observacional son caracterizar la presentación y progresión de la enfermedad XLH y evaluar la efectividad y seguridad a largo plazo de burosumab.
El XLH-DMP es un programa global, prospectivo, multicéntrico, longitudinal y de resultados a largo plazo para sujetos que reciben o no cualquier tratamiento, diseñado para caracterizar la presentación y progresión de la enfermedad XLH, evaluar la seguridad y efectividad a largo plazo de burosumab, así como investigar prospectivamente el cambio longitudinal a lo largo del tiempo en biomarcadores, evaluaciones clínicas y medidas de resultado informadas por pacientes o cuidadores en una población representativa. El XLH-DMP recopilará datos demográficos, bioquímicos, fisiológicos, de gravedad de la enfermedad y de progresión en pacientes que toman burosumab y en aquellos que no lo toman. En este programa de monitoreo, los pacientes solo tendrán acceso a burosumab mediante el uso prescrito autorizado. El Patrocinador no proveerá ningún tratamiento como parte del programa de monitoreo.
Access to any treatment is through authorized commercial use and not as a part of this DMP
Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina
Buenos Aires, Argentina
Córdoba, Argentina