Resumen

El propósito de este estudio es evaluar si los niños varones con distrofia muscular de Duchenne (DMD) presentan cambios en la fuerza muscular al recibir pentoxifilina como tratamiento de rescate. Se espera que participen un total de 64 sujetos a través de todos los centros del Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) a nivel mundial. El objetivo principal de este estudio es determinar si la adición de pentoxifilina a un esquema de corticosteroides es eficaz en el tratamiento del deterioro de la fuerza muscular, comparando la fuerza muscular de los sujetos tratados con PTX y los sujetos tratados con placebo.

Descripción detallada

La DMD es el tipo más frecuente y devastador de distrofia muscular (incidencia de 1 en 3.500 varones nacidos vivos en todo el mundo). La DMD se caracteriza por la pérdida completa de distrofina, lo que conduce a una debilidad y atrofia muscular progresivas. Actualmente no existe cura, a pesar del conocimiento de la enfermedad y del descubrimiento y la caracterización del gen causante y su producto proteico, la distrofina, en 1987. Los corticosteroides (prednisona, deflazacort) pueden retardar la progresión de la enfermedad y, hasta el momento, constituyen el único tratamiento que ha demostrado ser beneficioso para los pacientes con DMD. Otros suplementos alternativos como la creatina y la glutamina también retardan la progresión de la enfermedad.

Elegibilidad

Edad mínima: 7 YearsSexo: MALE

Criterios de inclusión

Sexo masculino.
Edad de 7 a 100 años.
Capacidad para deambular 10 metros; se permiten dispositivos de asistencia.
Diagnóstico de DMD confirmado por al menos uno de los siguientes criterios:
Recibir dosis estable de prednisona, prednisolona o deflazacort durante al menos 12 meses previos al cribado.
Los participantes que reciban dosis estable de cualquier combinación de los siguientes compuestos (creatina, glutamina, coenzima Q10, vitamina E, C o D, JUVEN, arginina, calcio) deben haberlos tomado durante al menos 2 meses antes del cribado; no se exige el uso de estos medicamentos para participar en el estudio.
Todas las demás hierbas, suplementos o té verde (distintos de los mencionados anteriormente) deben haberse suspendido 3 meses antes del cribado.
Capacidad para proporcionar una puntuación reproducible de fuerza muscular cuantitativa (QMT) en bíceps, con una variación no mayor al 15% entre las mediciones durante el cribado.
Capacidad de coagulación sanguínea normal, evidenciada por una evaluación de la función plaquetaria (PFA) dentro de límites normales.

Criterios de exclusión

Estar actualmente inscrito en otro ensayo clínico de tratamiento.
Antecedentes de enfermedad concomitante significativa o deterioro significativo de la función renal o hepática.
Antecedentes de deterioro de la capacidad de coagulación sanguínea (evidenciados por PT/PTT o PFA elevados por encima del límite superior normal [LSN]).
Hemorragia cerebral o retiniana reciente.
Antecedentes de diátesis hemorrágica o úlcera gástrica.

Intervenciones

drug

Pentoxifilina

Los participantes serán aleatorizados para recibir pentoxifilina o placebo en adición a su terapia estable con corticosteroides. Los preparados de fármaco activo y placebo se suministrarán en cápsulas de gel de idéntico tamaño, aspecto y sabor. Las cápsulas de fármaco activo contendrán un comprimido de pentoxifilina de liberación prolongada de 400 mg y un relleno inerte. Las cápsulas de placebo contendrán únicamente relleno inerte. Según el peso registrado en el cribado: los participantes con peso <30 kg recibirán 1 cápsula de 400 mg/día; los de 30-49 kg recibirán 2 cápsulas de 400 mg/día; los de 50 kg o más recibirán 3 cápsulas de 400 mg/día.

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de pentoxifilina diaria como tratamiento de rescate en la distrofia muscular de Duchenne (DMD).