Resumen

Este fue un ensayo clínico fase 3, aleatorizado, de grupos paralelos, doble ciego, controlado con placebo (período de tratamiento ciego [PTC]) seguido de un período de extensión abierto [PEA], con el objetivo de evaluar la eficacia y seguridad de PRN1008 oral en pénfigo moderado a grave. Tras completar el período de extensión abierto, los participantes elegibles podían continuar en un período de extensión a largo plazo (ELP) de 48 semanas.

Descripción detallada

Se inscribieron en el ensayo un total de 131 participantes de sexo masculino o femenino con pénfigo moderado a grave de nuevo diagnóstico o en recaída (pénfigo vulgar [PV] o pénfigo foliáceo [PF]) a nivel mundial. El ensayo tendría una duración de 68 semanas (aproximadamente 17 meses) para cada participante. Para los participantes elegibles para el ELP, el ensayo podría extenderse hasta 116 semanas. Los participantes fueron aleatorizados en el Día 1, en una relación 1:1 para recibir PRN1008 o placebo dos veces al día, estratificados según antecedentes de enfermedad en recaída o de nuevo diagnóstico (nuevo diagnóstico definido como dentro de los 6 meses del tamizaje).

Elegibilidad

Edad mínima: 18 YearsEdad máxima: 80 YearsSexo: ALL

Criterios de inclusión

Male or female participants, aged 18 to 80 years old with moderate to severe, newly diagnosed or relapsing PV or PF, with a clinical presentation and histopathology consistent with PV or PF.
Positive circulating anti-desmoglein 1 (anti-dsg1) or 3 autoantibody titer.
At screening, pemphigus disease area index score of at least 9 points for relapsing participants or at least 15 points for newly diagnosed participants.
Adequate hematologic, hepatic, and renal function.
Effective means of contraception.

Criterios de exclusión

Suspected paraneoplastic pemphigus and other forms of pemphigus that were not PV or PF.
Previous use of a Bruton tyrosine kinase inhibitor.
Pregnant or lactating women.
Electrocardiogram clinically significant abnormalities.
A history of malignancy of any type within 5 years before Day 1, other than surgically excised non-melanoma skin cancers or in situ cervical cancer.
Use of immunologic response modifiers as concomitant medication and with the washout period.
Use of proton pump inhibitor drugs such as omeprazole and esomeprazole within 3 days of Day 1.
Concomitant use of known strong-to-moderate inducers or inhibitors of cytochrome P450 3A (CYP3A) within 3 days or 5 half-lives (whichever is longer) of Day 1
Use of CYP3A-sensitive substrate drugs.
Had received any investigational drug within the 30 days before Day 1.
History of drug abuse within the previous 12 months.
Alcoholism or excessive alcohol use.
Any other clinically significant disease, condition or medical history that, in the opinion of the Investigator, would interfere with participant safety, trial evaluations, and/or trial procedures.

Intervenciones

drug

Rilzabrutinib

Pharmaceutical form: Tablet Route of administration: Oral

drug

Placebo

Pharmaceutical form: Tablet Route of administration: Oral

Ubicaciones

Central Recruiting (Principia Biopharma)

Buenos Aires, Argentina

Central Recruiting (Principia Biopharma)

Buenos Aires, Argentina

Central Recruiting (Principia Biopharma)

San Nicolás, Argentina

Patrocinadores

PrincipalPrincipia Biopharma, a Sanofi Company

Ensayo Clínico Fase 3, Aleatorizado, Doble Ciego, Controlado con Placebo, Multicéntrico para Evaluar la Eficacia y Seguridad del Inhibidor Oral de BTK Rilzabrutinib (PRN1008) en Pénfigo Moderado a Grave

Resumen

Descripción detallada

Elegibilidad

Criterios de inclusión

Criterios de exclusión

Intervenciones

Rilzabrutinib

Placebo

Ubicaciones

Central Recruiting (Principia Biopharma)

Central Recruiting (Principia Biopharma)

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