Estudio multicéntrico, simple ciego, aleatorizado, comparativo de timectomía versus no timectomía en pacientes con miastenia gravis (MG) no timomatosa que reciben prednisona

Descripción detallada

La miastenia gravis (MG) es una enfermedad autoinmune que involucra al timo, en la cual el 85 por ciento de los pacientes presentan anticuerpos contra los receptores musculares de acetilcolina (AchR-Ab) que interfieren con la transmisión neuromuscular. La MG frecuentemente causa discapacidad grave que puede ser potencialmente mortal. La timectomía, un procedimiento quirúrgico que extrae el tejido de la glándula timo de la cavidad torácica, ha sido una terapia establecida para la MG no timomatosa, o MG sin timoma, durante más de 60 años (basado en estudios retrospectivos, no aleatorizados). Los corticosteroides se utilizan cada vez más, ya sea como tratamiento único o en combinación con la timectomía. Ambas terapias tienen efectos adversos asociados y las indicaciones para su uso basadas en datos de ensayos aleatorizados son escasas. El propósito de este ensayo clínico de 5 años es determinar si el procedimiento quirúrgico de timectomía transesternal extendida (ETTX), combinado con tratamiento con prednisona, es más beneficioso en el tratamiento de individuos con MG no timomatosa que el tratamiento con prednisona solo. Más específicamente, este estudio determinará: 1) si la ETTX combinada con prednisona resulta en una mayor mejoría de la debilidad miasténica, en comparación con prednisona sola; 2) si la ETTX combinada con prednisona resulta en una dosis total menor de prednisona, disminuyendo así la probabilidad de efectos tóxicos concurrentes y a largo plazo, en comparación con prednisona sola; y 3) si la ETTX combinada con prednisona mejora la calidad de vida al reducir los eventos adversos y los síntomas asociados con las terapias, en comparación con prednisona sola. Determinar que la timectomía resulta en una reducción significativa de la dosis de prednisona o incluso en la suspensión total, o reduce los efectos secundarios relacionados con la prednisona, respaldaría el uso combinado de ambos tratamientos: timectomía y prednisona. Sin embargo, si no se demuestra una reducción significativa de la dosis de prednisona o de los efectos secundarios, los resultados indicarían que el uso combinado de ambos tratamientos no ofrece ventajas sobre el tratamiento con prednisona solo. Tras una evaluación inicial, los participantes del estudio serán aleatorizados ya sea para someterse al procedimiento quirúrgico ETTX y recibir tratamiento con prednisona, o para recibir tratamiento con prednisona solo sin cirugía. Los participantes serán seguidos durante al menos 3 años.